XiaoMi-AI文件搜索系统
World File Search Systemvicleucel
Abecma®（idecabtagene速度）
嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T细胞疗法）是一种免疫疗法，也可以称为收养T细胞疗法，试图对患者进行自身识别和攻击癌细胞的免疫系统进行编程。本疗法的第一步是通过格言从患者那里清除T细胞，该过程可去除体内的血液并去除一种或多种血液成分（例如白细胞，血浆或血小板）。然后将剩余的血液返回到体内。随后将T细胞发送到药物制造设施或实验室，在那里它们进行了基因设计，以在其表面产生嵌合抗原受体（CAR）。这些汽车允许T细胞在靶向肿瘤细胞上识别抗原。在实验室中生长了基因修饰的T细胞，直到有足够的（数百万）冻结并返回患者的中心。在那里，他们注入了受体，期望汽车T细胞将识别并杀死具有靶向抗原表面的癌细胞。由于进输注后很长时间后可能会保留手推车细胞，因此治疗可能会带来长期缓解。CART细胞疗法可用于治疗某些血液学恶性肿瘤，当时该疾病复发或难治性地治疗标准线。REMS计划：ABECMA仅通过风险评估和缓解策略（REMS）的限制计划才能获得，称为Abecma REMS。ABECMA仅在一个名为Abecma rems的限制计划下可用，因为CRS和神经系统毒性的严重风险。食品药物管理局（FDA）批准的指示：•ABECMA（IDECABTAGENE速度）用于治疗两种或多个先前治疗后的复发或难治性多发性骨髓瘤的成年患者，包括免疫调节剂，一种蛋白酶体抑制剂，一种蛋白酶体抑制剂，抗CD38 Monoclonal抗体。a rems是一项药物安全计划，可管理与药物相关的已知或潜在风险，美国（美国）食品和药物管理局（FDA）要求确保药物的益处大于其风险。
Abecma®（idecabtagene速度）
嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T细胞疗法）是一种免疫疗法，也可以称为收养T细胞疗法，试图对患者进行自身识别和攻击癌细胞的免疫系统进行编程。本疗法的第一步是通过格言从患者那里清除T细胞，该过程可去除体内的血液并去除一种或多种血液成分（例如白细胞，血浆或血小板）。然后将剩余的血液返回到体内。随后将T细胞发送到药物制造设施或实验室，在那里它们进行了基因设计，以在其表面产生嵌合抗原受体（CAR）。这些CAR-TS是允许T细胞识别靶向肿瘤细胞上的抗原的方法。在实验室中生长了基因修饰的T细胞，直到有足够的（数百万）冻结并返回患者的中心。在那里，他们注入了受体，期望汽车T细胞将识别并杀死具有靶向抗原表面的癌细胞。由于在输注后很长时间可能会保留CAR-T细胞在体内，因此治疗可能会带来长期缓解。CAR-T细胞疗法可用于治疗某些血液学恶性肿瘤，当时疾病复发或难治性地治疗标准线。rems计划：ABECMA仅通过风险评估和缓解策略（REMS）的限制计划可用，称为Abecma REMS计划。食品药物管理局（FDA）批准的指示：•ABECMA（IDECABTAGENE速度）用于治疗两种或多个先前治疗后的复发或难治性多发性骨髓瘤的成年患者，包括免疫调节剂，一种蛋白酶体抑制剂，一种蛋白酶体抑制剂，抗CD38 Monoclonal抗体。a rems是一项药物安全计划，可管理与药物相关的已知或潜在风险，美国（美国）食品和药物管理局（FDA）要求确保药物的益处大于其风险。ABECMA仅在ABECMA REMS计划下可用，因为细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性的严重风险。
Abecma®▼（Idecabtagene速度），Breyanzi
__________________________ __________________________ Paula Williams Mohamed Lockhat Medical Lead, Haematology Medical Director Haematology UK & Ireland Janssen-Cilag Ltd Bristol-Myers Squibb Pharmaceuticals Limited __________________________ __________________________ Gerrit Zijlstra, Ph.D.朱利安·科尔（Julian Cole）博士首席医疗官国家医疗总监
KarMMa-RW：idecabtagene vicleucel 与真实
接受三重治疗（免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗 CD38 抗体）的复发难治性多发性骨髓瘤 (RRMM) 患者的治疗选择有限，且没有标准治疗方法。Idecabtagene vicleucel (ide-cel, bb2121) 是一种 BCMA 导向的 CAR-T 细胞疗法，在 KarMMa 试验 (NCT03361748) 中证明了其对接受三重治疗的 RRMM 患者有效。在这项回顾性研究 (KarMMa-RW) 中，将接受三重治疗的 RRMM 患者的患者级数据合并到单个数据模型中，并使用修剪稳定治疗逆概率加权与 KarMMa 进行比较。终点包括总体反应率 (ORR；原发性)、非常好的部分反应或更好 (≥ VGPR) 的比例、无进展生存期 (PFS) 和总生存期 (OS)。在 1949 名现实世界中的三级暴露 RRMM 患者中，190 名接受了后续（指数）治疗并符合 KarMMa 资格标准（合格 RRMM 队列）。KarMMa 的中位随访期为 13.3 个月，合格 RRMM 的中位随访期为 10.2 个月，KarMMa 的 ORR 和 ≥ VGPR 均显著高于合格 RRMM（ORR，76.4% vs 32.2%；≥ VGPR，57.9% vs 13.7%；均 P < 0.0001），PFS（11.6 vs 3.5 个月；P = 0.0004）和 OS（20.2 vs 14.7 个月；P = 0.0006）也是如此。这项研究表明，与目前可用的三级暴露 RRMM 疗法相比，ide-cel 显著改善了反应和生存率。
先进疗法委员会 (CAT) 会议纪要 2024 年 4 月 17-19 日
2.13.7. Abecma - idecabtagene vicleucel；Breyanzi - lisocabtagene maraleucel；Carvykti - ciltabtagene autoleucel；Kymriah - tisagenlecleucel；Tecartus - brexucabtagene autoleucel；Yescarta - axicabtagene ciloleucel ............................................................................................................. 10
2022 财年新技术添加支付应用程序跟踪...
Idecabtagene viclecuel 是一种在研的、针对 B 细胞成熟抗原 (BCMA) 的转基因自体嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞免疫疗法，预计将用于治疗复发或难治 (RR) 多发性骨髓瘤 (MM) (RRMM) 成年患者，这些患者既往接受过至少三种疗法，包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂 (PI) 和抗 CD38 抗体（例如，三类暴露）。idecabtagene vicleucel CAR 由鼠胞外单链可变片段 (scFv)-BCMA 靶向结构域、CD8 阿尔法 (α) 铰链和跨膜结构域、CD3-zeta (ζ) T 细胞活化结构域和 4-1BB (CD137) 共刺激结构域组成。这种结构是 idecabtagene vicleucel 所独有的；没有其他 CAR T 细胞疗法由这些靶向、铰链和跨膜、激活和共刺激结构域的组合组成。单剂量 idecabtagene vicleucel 含有 150 至 540 x 10 6 个 CAR+ T 细胞的细胞悬浮液，目标剂量为 450 × 10 6 个 CAR+ 活 T 细胞。
肿瘤科服务
Axicabtagene Ciloleucel (Yescarta) .................................................................................. 2 Brexucabtagene Autoleucel (Tecartus) .................................................................................. 3 Ciltacabtagene Autoleucel (Carvykti) .................................................................................. 3 Idecabtagene Vicleucel (Abecma) .................................................................................. 3 Lisocabtagene Maraleucel (Breyanzi) ........................................................................................ 4 Tisagenlecleucel (Kymriah) ...................................................................................................... 5 Cemiplimab-rwlc (Libtayo) .................................................................................................. 5 Copanlisib (Aliqopa) .................................................................................................................. 6 Durvalumab (Imfinzi) .................................................................................................................. 6 Ibritumomab Tiuxetan (Zevalin) .................................................................................................. 7 Lutium Lu 177 Dotatate (Lutathera) ................................................................................ 7 Sipuleucel-T (Provenge) ...................................................................................................................... 7 曲妥珠单抗-anns，生物仿制药 (Kanjinti) ................................................................................................... 8
CAR-T治疗公司医疗政策
• axicabtagene ciloleucel (Yescarta ® ) intravenous infusion for administration by a healthcare professional • brexucabtagene autoleucel (Tecartus ® ) intravenous infusion for administration by a healthcare professional • ciltacabtagene autoleucel (Carvykti™) intravenous infusion for administration by a healthcare professional • idecabtagene vicleucel （ABECMA®）医疗保健专业人员的静脉输注•Lisocabtagene Maraleucel（Breyanzi®）静脉输注医疗专业人员•Tisagenlecleucel（kymriah®）静脉输液，用于由医疗专业保健专业保健专业
关于嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞的事实...
前两种自体 CAR-T 细胞疗法 tisagenlecleucel (Kymriah®) 和 axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) 于 2017 年获得美国食品药品管理局批准。2020 年，FDA 批准了 brexucabtagene autoleucel (Tecartus TM )。Lisocabtagene maraleucel (Breyanzi®) 和 idecabtagene vicleucel (Abecma®) 于 2021 年获得批准。Ciltacabtagene autoleucel (Carvykti TM ) 于 2022 年 3 月获得批准。这些产品和其他目前正在开发的产品要投入临床实践，需要各方充分了解在癌症患者中使用这些个性化“活”生物制剂的技术和医疗管理。本出版物将解释 CAR T 细胞疗法背后的原理，描述已批准的疗法，总结迄今为止的疗效结果，详细说明已出现的重大风险，提供实用的医疗管理信息，并强调该疗法预期融入临床实践所涉及的一些独特挑战。
基因组编辑的同种异体供体“
自体基因 - 经过修饰的T细胞，包括嵌合抗原受体（CAR）T细胞，已通过临床试验广泛研究了T细胞，从而从美国食品药物管理局获得了针对血液恶性肿瘤的新基于细胞的疗法的批准。抗CD19 CAR T细胞疗法Tisagenle-Cleucel被批准用于难治性或复发（R/R）B细胞急性淋巴细胞性白血病（B-ALL）和非霍奇金淋巴瘤淋巴瘤（NHL）1 - 4和ADICADAGEBTAGEN CILOLELOLEUCELELICAL b-CLELL-limpl follicular follicular follicular follicular follicular follicular follicular follicular follicular follicular follicular follical and and。5 - 7 Brexucabtagene Autoleucel已被授权用于B-All和Gulantle细胞淋巴瘤，8、9和Liso-Cabtagene Maraleucel用于B-cell NHL。10对于多发性骨髓瘤，idecabtagene速糖和Ciltacabtagene Autoleucelare可用于R/R多发性骨髓瘤。11 - 14在商业开发或学术中心提供的各种额外的自动疗法。15、16