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AAV-GBA1介导的基因替代基因用于治疗Gaucher病和GBA-PD
（a）在NHPS研究设计中描述了CBE诱导的脂质通量模型的例证。（b）在CBE给药之前的血浆样品中的Lyso-GL1和CBE后24小时（左）。肝组织中lyos-GL1的剂量依赖性增加（右）。（c）lyso-GL1（左）的剂量依赖性增加，而脑组织中GCASE酶活性的同时降低。中位数为47个脑冲孔，代表20个灰质区域。在3个不同的远端大脑区域，小脑，后脑和中脑。n =每剂量1 NHP。*** P <0.001，带有Tukey多重比较测试的双向方差分析。