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肥厚型心肌病大鼠模型中 MYBPC3 基因突变的同源定向修复
对照 1098hom 大鼠的心脏功能受损。对照 1098hom 大鼠的射血分数 (EF) 为 61%，而 WT 组为 78%。对照 1098hom 大鼠的缩短分数 (FS)、最大 dP/dt 和最小 dP/dt 也下降。HDR 治疗部分恢复了受损的心脏功能（图 4a、b、c、d 和表 S2）。此外，心房利钠肽 (ANP) 和脑利钠肽 (BNP) 是心力衰竭的生物标志物，在对照 1098hom 大鼠心脏中升高，通过 HDR 编辑标准化（图 4e、f）。心脏切片的天狼星红染色显示对照 1098hom 大鼠的心脏纤维化增加，HDR 治疗可减轻这种纤维化。有无对照的 1098hom 大鼠的心脏肥大和心脏功能没有显着差异