作者/工作组成员:Christiaan Vrints * † ,(主席)(比利时)、Felicita Andreotti * † ,(主席)(意大利)、Konstantinos C. Koskinas ‡ ,(工作组协调员)(瑞士)、Xavier Rossello ‡ ,(工作组协调员)(西班牙)、Marianna Adamo(意大利)、James Ainslie(英国)、Adrian Paul Banning(英国)、Andrzej Budaj(波兰)、Ronny R. Buechel(瑞士)、Giovanni Alfonso Chiariello(意大利)、Alaide Chieffo(意大利)、Ruxandra Maria Christodorescu(罗马尼亚)、Christi Deaton(英国)、Torsten Doenst 1(德国)、Hywel W. Jones(英国)、Vijay Kunadian(英国)、Julinda Mehilli (德国)、Milan Milojevic 1(塞尔维亚)、Jan J. Piek(荷兰)、Francesca Pugliese(英国)、Andrea Rubboli(意大利)、Anne Grete Semb(挪威)、Roxy Senior(英国)、Jurrien M. ten Berg(荷兰)、Eric Van Belle(法国)、Emeline M. Van Craenenbroeck(比利时)、Rafael Vidal-Perez(西班牙)、Simon Winther(丹麦)以及 ESC 科学文献组
摘要。背景:骨骼肌离子通道病包括非营养性肌瘤(NDM),周期性瘫痪(PP),生殖器肌无力综合征,以及最近确定的先天性肌病。这些疾病的治疗主要是症状,旨在降低NDM中的肌肉兴奋性或修改PP攻击的触发因素。目的:这项系统评价收集了有关药理治疗对肌肉离子通道病的影响的证据,重点是治疗与遗传背景之间的可能联系。方法:我们搜索了数据库进行随机临床试验(RCT)和其他人类研究报告药理治疗。临床前研究被认为可以获得有关突变依赖性药物作用的进一步信息。 所有步骤均由两个独立的研究人员执行,而另外两个则对整个过程进行了严格的审查。 结果:对于NMD,RCT表现出墨西哥氨酸和拉莫三嗪的治疗益处,而其他人类研究表明,各种钠通道阻滞剂和碳氧化氢酶抑制剂(CAI)乙酰唑胺的有效性。 临床前研究表明,突变可能会改变通道对钠通道阻滞剂体外的敏感性,在某些情况下已将其转化为人类。 对于高钾血症和低毒PP,RCT在防止瘫痪方面表现出CAI二氯苯胺的效率。 然而,与携带钙通道突变的降低性PP患者相比,携带钠通道突变的降低性PP患者的受益可能更少。 很少有数据可用于治疗先天性肌病。临床前研究被认为可以获得有关突变依赖性药物作用的进一步信息。所有步骤均由两个独立的研究人员执行,而另外两个则对整个过程进行了严格的审查。结果:对于NMD,RCT表现出墨西哥氨酸和拉莫三嗪的治疗益处,而其他人类研究表明,各种钠通道阻滞剂和碳氧化氢酶抑制剂(CAI)乙酰唑胺的有效性。临床前研究表明,突变可能会改变通道对钠通道阻滞剂体外的敏感性,在某些情况下已将其转化为人类。对于高钾血症和低毒PP,RCT在防止瘫痪方面表现出CAI二氯苯胺的效率。然而,与携带钙通道突变的降低性PP患者相比,携带钠通道突变的降低性PP患者的受益可能更少。很少有数据可用于治疗先天性肌病。结论:这些研究提供了有关对个体突变或突变组治疗的反应的有限信息。进行人体研究需要一项重大努力,以设计突变驱动的精确药物在肌肉离子通道病中。
目前的非间接研究(NIS)是在日常条件下研究腹泻IBS类型(IBS-D)或构成类型(IBS-C)或混合类型(IBS-M)的PMA- Zeolite的耐受性和功效。记录有关全国NIS框架耐受性和症状频率的预期数据的方法,我们培养了204名IBS患者。该研究的重点是根据特定的ROM-III标准和粪便一致性(Bristol粪便量表),研究了与IBS相关的生活质量(通过SF-36问卷衡量)和IBS相关症状的影响。参与者通过基于Web的Internet平台(初始和退出问卷)和每日日记条目(8周)记录了他们的腹部疼痛,腹胀,排便的数量以及粪便的一致性。结果总共有82.2%的招募患者在用PMA-zyolite治疗为期8周之前和之后填写了调查表。SF-36的八个子量表中有7个显着改善(P <0,001);腹痛的减轻尤其显着(P <0,001)。日记条目证实了腹痛的减轻,并发现腹胀的天数量很大(p <0,001)。Bris-Tol-Scale尺度分析显示出改善;特别是IBS-D患者受益于治疗(P <0,001)。结论大多数患者的治疗持续时间良好。在日常生活条件下,PMA-沸石减轻了与全球IBS相关的症状,并提高了生活质量(QOL)。因此,对于肠易激综合征患者,PMA-泽洛特岩可能代表了良好的辅助治疗选择。