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通过阿尔茨海默氏病的关键路径来解决关键的未满足需求
尽管这场公共卫生危机迫在眉睫，但在过去的二十年中，美国可用的疗法仅治疗了该疾病的症状。近年来，已追求修改药物的发展，早期结果证明了可能的临床益处。这导致了AD药物开发工作的重振，特别是针对去除微小团块（斑块）的治疗方法，该蛋白质被大脑称为β-淀粉样蛋白。斑块在AD患者的大脑中形成，被认为会导致细胞死亡和萎缩。也正在采用其他治疗策略，包括清除大脑中的tau蛋白积累，或使免疫系统更有效。截至2021年，有150多个临床试验中有126种药物，“大多数药物在试验中（82.5％），针对AD的基本生物学，并具有疾病修饰的意图。” 4
澳大利亚-UK平台研究未满足的临床需求领域
(https://realms.nihr.ac.uk/s_Login.jsp?dest=/Apps/app_editopportunity.jsp%3Fappid%3D105 440%26nextlevel%3D1%26opportunityid%3D0%26companyid%3D0%26opportunitytypeid ％3D28717％26DefaultStatusID％3D37504％26ProviderToken％3DTH0VD2JEGX05EBC％40AN IRBJ9VBTEORWOLH2JUWOLH2JUWUVCZVLFQZVLFQUFQUFQUFQUFQUFQUFQUFQUKKKKKTRMHY11QBVEQG ~~）指定
炎症性肠病中生物制剂的治疗药物监测：未满足的需求和未来观点
利益冲突：K.P。收到了三菱Tanabe Pharma的讲座费。N.V.C. 获得了R-Biopharm，Takeda和UCB的研究赠款和个人费用；以及Alimentiv，Inc。（以前是Robarts Clinical Trials，Inc。）的个人费用，Celltrion和Prometheus。 A.S.C：收到了Abbvie，Janssen，Takeda，Bacainn，Arena Pharmaceuticals，Grifols，Prometheus，Samsung，Bristol Myers Squibb和Pfizer和Pfizer以及Inform诊断的研究支持。 s.v. 获得了Abbvie，J＆J，Pfizer和Takeda的赠款；并已收到Abbvie，Arena Pharmaceuticals，Avaxia，Boehringer Ingelheim，Celgene，Celgene，Falk Pharma博士，Falk Pharma，Ferring，Galapagos，Galapagos，Gelentech-Roche，Gilead，Gilead，Hospira，Hospira，Hospira，Hospira，Janssen，Janssen，Janssen，Mundipharma，Msdipharma，Progigest，Promise，Promise，Promise，Promise，promister，promigen，promigen，promigen，promigen，promigen，promigen，基因组，郡，武田，Theravance和Tilots Pharma ag。 N.A. 从辉瑞（Pfizer）获得了赠款，并从辉瑞（Pfizer）和武田（Takeda）获得了詹森（Janssen）的演讲费。 T.K. 报告了Alfresa Pharma，Covidien，Eli Lilly，Ferring Pharmaceuticals，Janssen，Kyorin Pharmaceutical，Mochida Pharmaceutical，Nippon kyaku，pfizer，Takeda Pharmaceutical，Themo Scientific，Abbvie GK，Abbvie GK，Astrace of Pronmach，Nippare，Nippare，EA，EA KYA，EA KYA，EA KYAAK，NIPPON，EA KYAAK，NIPPON PHARMATICAN，NIPPON PHARMATICATIC三菱Tanabe Pharma，Zeria，Gilead Sciences，Janssen，Jimro，Abbvie GK，EA Pharma，Otsuka Holdings，Zeria，Kyorin Pharmaceutical，Mochida Pharmaceutical，Thermo Fisher，Thermo Fisher Scientific，Alfresa Pharma，Nippon Kyaku。 p.m.i. M.F. P.G.K. N.K. 已从Janssen获得发言人费用。 W.A. A.J.Y.N.V.C.获得了R-Biopharm，Takeda和UCB的研究赠款和个人费用；以及Alimentiv，Inc。（以前是Robarts Clinical Trials，Inc。）的个人费用，Celltrion和Prometheus。A.S.C：收到了Abbvie，Janssen，Takeda，Bacainn，Arena Pharmaceuticals，Grifols，Prometheus，Samsung，Bristol Myers Squibb和Pfizer和Pfizer以及Inform诊断的研究支持。s.v.获得了Abbvie，J＆J，Pfizer和Takeda的赠款；并已收到Abbvie，Arena Pharmaceuticals，Avaxia，Boehringer Ingelheim，Celgene，Celgene，Falk Pharma博士，Falk Pharma，Ferring，Galapagos，Galapagos，Gelentech-Roche，Gilead，Gilead，Hospira，Hospira，Hospira，Hospira，Janssen，Janssen，Janssen，Mundipharma，Msdipharma，Progigest，Promise，Promise，Promise，Promise，promister，promigen，promigen，promigen，promigen，promigen，promigen，基因组，郡，武田，Theravance和Tilots Pharma ag。N.A.从辉瑞（Pfizer）获得了赠款，并从辉瑞（Pfizer）和武田（Takeda）获得了詹森（Janssen）的演讲费。T.K. 报告了Alfresa Pharma，Covidien，Eli Lilly，Ferring Pharmaceuticals，Janssen，Kyorin Pharmaceutical，Mochida Pharmaceutical，Nippon kyaku，pfizer，Takeda Pharmaceutical，Themo Scientific，Abbvie GK，Abbvie GK，Astrace of Pronmach，Nippare，Nippare，EA，EA KYA，EA KYA，EA KYAAK，NIPPON，EA KYAAK，NIPPON PHARMATICAN，NIPPON PHARMATICATIC三菱Tanabe Pharma，Zeria，Gilead Sciences，Janssen，Jimro，Abbvie GK，EA Pharma，Otsuka Holdings，Zeria，Kyorin Pharmaceutical，Mochida Pharmaceutical，Thermo Fisher，Thermo Fisher Scientific，Alfresa Pharma，Nippon Kyaku。 p.m.i. M.F. P.G.K. N.K. 已从Janssen获得发言人费用。 W.A. A.J.Y.T.K.报告了Alfresa Pharma，Covidien，Eli Lilly，Ferring Pharmaceuticals，Janssen，Kyorin Pharmaceutical，Mochida Pharmaceutical，Nippon kyaku，pfizer，Takeda Pharmaceutical，Themo Scientific，Abbvie GK，Abbvie GK，Astrace of Pronmach，Nippare，Nippare，EA，EA KYA，EA KYA，EA KYAAK，NIPPON，EA KYAAK，NIPPON PHARMATICAN，NIPPON PHARMATICATIC三菱Tanabe Pharma，Zeria，Gilead Sciences，Janssen，Jimro，Abbvie GK，EA Pharma，Otsuka Holdings，Zeria，Kyorin Pharmaceutical，Mochida Pharmaceutical，Thermo Fisher，Thermo Fisher Scientific，Alfresa Pharma，Nippon Kyaku。p.m.i. M.F. P.G.K. N.K. 已从Janssen获得发言人费用。 W.A. A.J.Y.p.m.i.M.F. P.G.K. N.K. 已从Janssen获得发言人费用。 W.A. A.J.Y.M.F.P.G.K. N.K. 已从Janssen获得发言人费用。 W.A. A.J.Y.P.G.K.N.K. 已从Janssen获得发言人费用。 W.A. A.J.Y.N.K.已从Janssen获得发言人费用。W.A.A.J.Y.A.J.Y.W. J. S. reports: research grants from Abbvie, Abivax, Arena Pharmaceuticals, Boehringer Ingelheim, Celgene, Genentech, Gilead Sciences, Glaxo Smith Kline, Janssen, Lilly, Pfizer, Prometheus Biosciences, Seres Therapeutics, Shire, Takeda, Theravance Biopharma; consulting fees from Abbvie, Abivax, Admirx, Alfasigma, Alimentiv (previously Robarts Clinical Trials, owned by Alimentiv Health Trust), Alivio Therapeutics, Allakos, Amgen, Applied Molecular Transport, Arena Pharmaceuticals, Bausch Health (Salix), Beigene, Bellatrix Pharmaceuticals, Boehringer Ingelheim, Boston药物，Bristol Meyers Squibb，Celgene，细胞训练，细胞，Cosmo Pharmaceuticals，Escalier Biosciences，Equillium，Equillium，Forbion，Genentech/Roche，Gilead Sciences，Glenmark Sciences，Glenmark Pharmaceuticals，Gossamer Bio，Gossamer Bio，Gossamer Bio，Immunic（Immunic Pharmace） Kyverna Therapeutics, Landos Biopharma, Lilly, Oppilan Pharma, Otsuka, Pandion Therapeutics, Pfizer, Progenity, Prometheus Biosciences, Prometheus Laboratories, Protagonists Therapeutics, Provention Bio, Reistone Biopharma, Seres Therapeutics, Shanghai Pharma Biotherapeutics, Shire, Shoreline Biosciences, Sublimity治疗剂，苏格达，武术，Theravance Biopharma，Thetis Pharmaceuticals，Tillotts Pharma，UCB，Vendata Biosciences，Ventyx Biosciences，Vimalan Biosciences，Vimalan Biosciences，Vivelix Pharmaceuticals，Vivreon Biosciences，Vivreon Biosciences，Zealand Pharma;以及来自Allakos，Beigene，Gossamer Bio，Oppilan Pharma，Prometheus Biosciences，Prometheus Laboratories Gropenity，Shoreline Biosciences，Ventyx Biosciences，Vimalan Biosciences，Vimalan Biosciences，Vivreon Biosciences的股票或股票期权。从Abvie，Janssen，Pfizer，Takeda，Ferring，Novartis，Novartis和Takeda和Pfizer的科学赠款中获得了咨询和演讲费。配偶：Iveric Bio-顾问，股票期权；后代 - 股票； Oppilan Pharma-顾问，股票期权； Prometheus Biosciences-员工，股票，股票期权；普罗米修斯实验室 - 股票，股票期权，顾问； Ventyx Biosciences - 股票，股票期权； Vimalan Biosciences - 股票，股票期权。报告了Abbvie，BMS，Celgene，Falk Pharma，Ferring，Gilead，MSD，Janssen，Janssen，Janssen，Pfizer，Takeda，Takeda，Theotts，Sapphire Medical，Sandoz，Shire，Warner Chilcott，Warner Chilcott，MSD，Pfizer，Takeeda和AbbBBBBBBBBBBBBBBB，GILA，GILE，GILE，GILE，GILA，GILE，GILE，sanire，sandoz，sandoz，sandoz，sandoz，sandoz，sandoz，sandoz医学， Janssen，Lilly，MSD，Pfizer，Pharmacosmos，Procise，Prometheus，Roche，Sandoz，Samsung Bioepis，Takeda，Topivert，Topivert，VH2，Vifor Pharma，Warner Chilcott。reports financial support for research from Abbvie, Amgen, Biogen, Janssen, Pfizer, and Takeda, consultancy fees from Abbvie, Boehringer-Ingelheim, Celltrion, Janssen, Lilly, Medtronic, MSD, Pfizer, Sandoz, Takeda and Thermo Fisher and speakers fees from Abbvie, Amgen, Biogen, Boehringer-ingelheim，Falk，Ferring，Janssen，Lamepro，MSD，Mylan，Pfizer，Sandoz，Takeda和Truvion Healthcare。D. D.曾担任MSD，Abbvie，Takeda，Pfizer，Janssen，Amgen，Biogen和Krka的发言人，顾问和顾问委员会成员。J.L received unrestricted grants from AbbVie, Almirall, Celgene, Eli Lilly, Janssen-Cilag, LEO Pharma, Novartis, UCB, speaker fees for AbbVie, Almirall, BMS, Janssen-Cilag, Pfizer, UCB and consultant fees for AbbVie, BMS, Celgene, Eli Lilly, Janssen-Cilag, LEO Pharma，Novartis和UCB。从Abbvie，Amgen，Arena Pharmaceuticals，Dynacare，Janssen，Merck，Novartis，Novartis，Pfizer，Sandoz，Takeda获得了咨询费。S.D.S.D.已从Prometheus Labs，Takeda，Arena Pharmaceuticals和Bristol Myers Squibb获得顾问/顾问委员会费用。曾担任Schering-plow，Abbvie，MSD，UCB Pharma，Ferring，Ferring，Cellerix，Cellerix，Takeda，Nycomed，Pharmacosmos，Actelion，Actelion，Actelion，Actelion，Actelion，Actelerman，Alphawasserman，Genentech，Genentech，Grunenthal，Pfizer，Pfizer，Pfizer and vocm andocm andocm andocm andocm and vocm，约翰逊（Johnson），尼克索（Nikkiso）欧洲Gmbh，Theravance。M.C.D. 从Janssen，Abbvie，Pfizer，Takeda，UCB，Celgene，BMS，Prometheus Biosciences，Arena，Lilly，Lilly和Abbvie，Abbvie，Pfizer，Janssen获得了顾问费。 L.P-B: grant support from AbbVie, MSD, Takeda, consulting fees from AbbVie, Janssen, Genentech, Ferring, Tillots, Pharmacosmos, Celltrion, Takeda, Boerhinger Ingelheim, Pfizer, Index Pharmaceuticals, Sandoz, Celgene, Biogen, Samsung Bioepis, Alma, Sterna, Nestle, Enterome, Allergan，MSD，Roche，Arena，Gilead，Hikma，Amga，Amgr，BMS，Vifor，Norgine； Mylan，Lilly，Fresenius，Oppilan Pharma，Sublimity Therapeutics，应用分子运输，OSE免疫治疗药，Enthera以及CTMA的股票或股票期权。 其余的作者没有什么可披露的。M.C.D.从Janssen，Abbvie，Pfizer，Takeda，UCB，Celgene，BMS，Prometheus Biosciences，Arena，Lilly，Lilly和Abbvie，Abbvie，Pfizer，Janssen获得了顾问费。L.P-B: grant support from AbbVie, MSD, Takeda, consulting fees from AbbVie, Janssen, Genentech, Ferring, Tillots, Pharmacosmos, Celltrion, Takeda, Boerhinger Ingelheim, Pfizer, Index Pharmaceuticals, Sandoz, Celgene, Biogen, Samsung Bioepis, Alma, Sterna, Nestle, Enterome, Allergan，MSD，Roche，Arena，Gilead，Hikma，Amga，Amgr，BMS，Vifor，Norgine； Mylan，Lilly，Fresenius，Oppilan Pharma，Sublimity Therapeutics，应用分子运输，OSE免疫治疗药，Enthera以及CTMA的股票或股票期权。其余的作者没有什么可披露的。
2024管道审查 - 未满足需求的创新
缩写：新的活性物质（NAS），弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL），食道食管鳞状细胞癌（ESCC），非小细胞肺癌（NSCLC），β肺炎（Beta thalassemia（bt），beta thalassemia（bt），慢性肾脏疾病（CKD）病毒（RSV）来源：EMA人类医学亮点（链接）。Prime指定：EMA自愿计划，用于为针对未满足医疗需求的药物提供科学建议和加速批准。*1 Jesduvroq的申请于2023年7月撤回
2024 年产品线回顾 – 为满足未满足需求而创新
缩写：新活性物质 (NAS)、弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 (DLBCL)、食管鳞状细胞癌 (ESCC)、非小细胞肺癌 (NSCLC)、β 地中海贫血 (BT)、慢性肾病 (CKD)、杜氏肌营养不良症 (DMD)、呼吸道合胞病毒 (RSV) 资料来源：EMA 人类医学亮点 (链接)。PRIME 资格：EMA 自愿计划，旨在为未满足的医疗需求的药物提供科学建议和加速审批
利用二线治疗的进展解决非小细胞肺癌进展中未满足的需求
肺癌是全球癌症死亡的主要原因，其中非小细胞肺癌 (NSCLC) 占 85%。尽管免疫疗法和靶向疗法等一线治疗取得了进展，但对这些治疗的耐药性仍然很常见，导致对有效二线治疗的需求严重不足。本综述评估了目前和新兴的晚期或转移性 NSCLC 二线治疗方案，重点关注其疗效和改善患者预后的潜力。抗血管生成药物（如雷莫芦单抗）与化疗（尤其是多西他赛）联合使用已显示出一定的成功率。针对特定肿瘤抗原的抗体-药物偶联物 (ADC) 为靶向治疗提供了一种有希望的途径，而嵌合抗原受体 (CAR)-T 细胞疗法和 T 细胞受体疗法则利用患者的免疫系统更有效地对抗癌症。mRNA 疫苗虽然处于早期阶段，但显示出诱导针对癌症特异性抗原的强大免疫反应的潜力。在此基础上，分子检测和肿瘤微环境探索的最新进展正在开辟新的治疗途径，进一步增强了 NSCLC 个性化二线治疗的潜力。虽然 ADC 和双特异性抗体正在获得关注，但需要更精确的生物标志物来优化治疗反应。通过液体活检等技术进行定期监测可以实时跟踪 EGFR T790M 等突变，从而及时调整治疗。此外，中性粒细胞和巨噬细胞在肿瘤微环境中的作用越来越多地被认为是一种潜在的治疗途径，其中 Smad3 正在成为一个关键靶点。进一步研究药物测序、毒性管理和生物标志物开发对于改善 NSCLC 治疗结果仍然至关重要。
满足湿AMD患者的未满足需求
本文档中包含的陈述以及未来可能发生的有关事项，事件，统计或临床或财务结果的任何随附的陈述是1995年《私人证券诉讼改革法》的含义中的“前瞻性陈述”。此类陈述包括但不限于与IXO-VEC市场规模相关的期望的陈述； Adverum产品候选人的治疗和商业潜力； IXO-VEC作为一次性IVT注入湿AMD的潜在优势，包括潜在的一流产品概况，临床活动和IXO-VEC的有利安全性；与Adverum的候选产品，临床研究和试验有关的计划和里程碑（包括第2阶段Luna试验中的临时数据的预期时间，第3期关键试验设计和第3阶段试验的启动）以及监管文件；以及包含“预期”，“五月”，“潜在”，“意志”和类似表达式的其他陈述，所有这些陈述均基于Adverum对当前条件的某些假设，预期的未来发展和其他因素在这种情况下是适当的。Adverum可能不会及时或根本不及时完成这些计划，或这些产品，临床开发，过程开发，制造或监管目标，或者以其他方式执行意图或满足其前瞻性陈述中所披露的期望或预测，并且您不应对这些前瞻性陈述表示不同意的依赖。本文档中包含的所有前瞻性陈述仅在制作之日起说明。实际结果和事件的时间与在这种前瞻性陈述中的预期可能有所不同，这是由于各种风险和不确定性所致，包括不受限制的风险，即eDverum的资源不足以进行eDverum进行行动或继续计划的开发计划并继续计划的开发计划和计划的临床试验，而临床可能会导致临床数据的风险更改，因为该临床可能会导致临床临床的临床数据，并且会导致临床中的临床数据，并且会导致临床中的临床数据，并且会导致临床中的临床临床临床数据，并且会导致临床中的临床数据，并且会导致临床中的临床数据临床。在产品开发和监管机构批准过程中固有的这种临床研究，风险和不确定性的产品中，患者参与了副弗鲁姆的临床研究或制造产品的制造，即饰面的风险将无法成功地开发，制造或商业化其任何产品候选者以及受到受到批评的延迟的风险，并将其商业化。列出了其他风险和不确定性。 10-K，以及随后向SEC的文件中反映出的任何修正案。 Adverum没有义务更新此类陈述，以反映除法律要求外，除了法律规定之日之日之日之日起发生的事件或存在之后存在的情况。列出了其他风险和不确定性。 10-K，以及随后向SEC的文件中反映出的任何修正案。 Adverum没有义务更新此类陈述，以反映除法律要求外，除了法律规定之日之日之日之日起发生的事件或存在之后存在的情况。列出了其他风险和不确定性。 10-K，以及随后向SEC的文件中反映出的任何修正案。 Adverum没有义务更新此类陈述，以反映除法律要求外，除了法律规定之日之日之日之日起发生的事件或存在之后存在的情况。列出了其他风险和不确定性。 10-K，以及随后向SEC的文件中反映出的任何修正案。Adverum没有义务更新此类陈述，以反映除法律要求外，除了法律规定之日之日之日之日起发生的事件或存在之后存在的情况。
新南威尔士州酒精和其他药物治疗未满足需求的估计
但是，这两个数据集不包括在其他环境中提供的治疗。许多人从他们的全科医生、医院、私人心理学家和精神病医生以及原住民社区控制的健康组织 (ACCHO) 那里接受治疗。不幸的是，没有关于在这些其他环境中接受治疗的人数的良好数据。其中一些服务确实报告到了两个主要数据集中，但大多数都没有。这造成了复杂性。例如，对于阿片类激动剂治疗 (OAT)，全科医生会将所有处方报告给 NOPSAD。因此，我们可以假设对于阿片类药物，我们已经统计了大多数人。对于其他药物，可能会有很多治疗事件（以及因此而缺少的人）。
创伤性脑损伤论坛解决老年人创伤性脑损伤未满足研究需求的方法：研讨会
• 强调管理老年人 TBI 的独特挑战，包括与不同临床表型、自然脑老化的生理学、多重用药和合并症相关的因素。 • 从 TBI 幸存者和倡导者的第一人称生活体验角度考虑未满足的研究需求。 • 概述关于老年人 TBI 发病率和患病率的已知信息，并讨论改善人口监测数据捕获和数据共享的机会。 9:00am 欢迎和介绍性发言 Kristine Yaffe，医学博士 - 加州大学旧金山分校 David Reuben，医学博士 - 加州大学洛杉矶分校 9:15pm 为什么老年人的 TBI 有独特的考虑因素 Kristen Dams-O'Connor，博士 - 西奈山伊坎医学院 9:35am 问答 9:45am TBI 恢复和倡导 - 从生活经历看未满足的需求 Cindy Daniel - 国家脑震荡管理中心
征集研究提案：采用新颖的组学技术方法解决风湿病和肌肉骨骼疾病中未满足的特定需求
简介 风湿病研究基金会 (FOREUM) 认识到，除了转录组分析之外，蛋白质组学、脂质组学和代谢组学等新型组学技术在促进我们对风湿病和肌肉骨骼疾病 (RMD) 的理解和管理方面发挥着越来越重要的作用。我们很高兴地宣布，我们最新一次征集研究提案，重点是利用这些新兴且日益重要的组学技术进行 RMD 的假设驱动研究。提案应从明确表达的未满足的医疗需求出发并重点关注该需求，旨在为已确定的挑战提供解决方案。没有对假设进行功能验证的纯筛选方法将不会获得资助。本次征集旨在支持至少三所合作大学的联盟开展研究，而通过跨学科的通用征集很难获得资助。通过促进合作与创新，我们旨在促进变革性研究，最终使 RMD 患者受益。