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利用表观基因组编辑治疗歌舞伎综合征
歌舞伎综合征 (KS) 是一种罕见的多发性畸形疾病，在大多数情况下，这种疾病是由 KMT2D 和 KDM6A 基因的新生突变引起的，这两个基因编码了参与基因调控的 MLL4 复合物的两个组成部分。缺乏 KS 的体外疾病模型，这对了解 MLL4 损伤导致疾病的机制以及确定靶向疗法构成了重大障碍。该项目旨在建立一种创新的 KS 治疗方法。我们将利用间充质干细胞的自我更新能力，结合新方法来修改它们的转录程序，以挽救受损的 MLL4 功能