本报告的重点是维多利亚州地区申办 2026 年奥运会的过程以及随后的取消。众所周知,当预计成本超过初始成本时,政府退出了奥运会的主办。初始成本基于就业、技能、工业和地区部委托的顾问制作的商业案例。委员会发现,该部门对顾问施加了限制,包括不合理的短时间框架和严格的保密条件。因此,几乎没有时间核实成本,也无法与主要利益相关者协商。这些因素导致低估了成本。
本指导原则适用于开发个体化试验性反义寡核苷酸 (ASO) 药物产品的申办方-研究者 2(以下简称“申办方”),用于治疗严重致残或危及生命 (SDLT) 的遗传病 3。通常,患有此类疾病的个人没有其他治疗选择,并且他们的疾病会迅速进展,如果不接受治疗,则会在短时间内导致早期死亡和/或出现毁灭性或不可逆转的发病率。在这种情况下,由于 ASO 作用机制的特殊性以及可治疗的患者群体的稀有性,因此预计不会针对大量患有相同疾病的患者进行药物开发。ASO 药物产品所针对的基因变异应该是试验参与者所独有的,并且通常仅在疾病群体中的少数患者(通常为 1 到 2 名)中报告。如果有多名患者可能适合使用 ASO 药品进行针对性治疗,则该 ASO 不再被视为个体化治疗,申办方应与相关审评部门讨论针对更大患者群体的试验性 ASO 药品的药物开发计划。31