XiaoMi-AI文件搜索系统
World File Search System申办
申办方-研究者指南
本指导原则适用于开发个体化试验性反义寡核苷酸 (ASO) 药物产品的申办方-研究者 2（以下简称“申办方”），用于治疗严重致残或危及生命 (SDLT) 的遗传病 3。通常，患有此类疾病的个人没有其他治疗选择，并且他们的疾病会迅速进展，如果不接受治疗，则会在短时间内导致早期死亡和/或出现毁灭性或不可逆转的发病率。在这种情况下，由于 ASO 作用机制的特殊性以及可治疗的患者群体的稀有性，因此预计不会针对大量患有相同疾病的患者进行药物开发。ASO 药物产品所针对的基因变异应该是试验参与者所独有的，并且通常仅在疾病群体中的少数患者（通常为 1 到 2 名）中报告。如果有多名患者可能适合使用 ASO 药品进行针对性治疗，则该 ASO 不再被视为个体化治疗，申办方应与相关审评部门讨论针对更大患者群体的试验性 ASO 药品的药物开发计划。31
2026 年英联邦运动会申办中期报告
本报告的重点是维多利亚州地区申办 2026 年奥运会的过程以及随后的取消。众所周知，当预计成本超过初始成本时，政府退出了奥运会的主办。初始成本基于就业、技能、工业和地区部委托的顾问制作的商业案例。委员会发现，该部门对顾问施加了限制，包括不合理的短时间框架和严格的保密条件。因此，几乎没有时间核实成本，也无法与主要利益相关者协商。这些因素导致低估了成本。
回复：GSK 对文件编号 FDA-2024-D-3903“人类处方药和生物制品标签中的药物相互作用信息-内容和形式”的评论
指南建议，当与申办方的药物同时给药可能导致需要调整另一种药物的剂量时，申办方可以参考另一种产品的标签。我们不同意这种做法，并建议将此文字从指南中删除。参考另一家公司的产品标签来获得剂量建议超出了法律的要求。申办方必须提供有关其自身产品的完整信息，而不是其他产品的信息。我们认为，鉴于医生有责任了解他们所开的任何药物的剂量建议，因此只需指出可能需要调整剂量就足够了。因此，让他们参考另一个标签是没有必要的。此外，另一个标签将来可能会修订，这可能会对这种“交叉引用”产生不利影响。
2023 年 3 月 26 日 Peter Marks 医学博士，医学中心主任......
需要明确的是，我们认识到临床暂停是一种重要的监管工具，但应谨慎和适当地使用它们。例如，CBER 不应将临床暂停用作 FDA 获得额外时间审查临床方案的手段。除非患者面临直接和严重的风险，否则 FDA 的规定要求其与研究人员和申办方讨论缺陷并尝试令人满意地解决问题。具体而言，FDA 自己的法规（21 CFR 312.42(c)）规定，“除非患者面临直接和严重的风险，否则 FDA 将尝试在发布临床暂停命令之前与申办方讨论并令人满意地解决问题。”因此，在听取了研究人员和患者的反馈后，我们担心 CBER 似乎正在对某些细胞和基因疗法实施暂停，而这些问题可能通过与申办方讨论解决，而无需发布临床暂停。
CADTH 通用药物审查和临时血浆蛋白产品审查程序
CADTH 已制定保密指南，以保护通过 CDR 或 PPP 流程获得的机密信息（附录 1）。这些保密指南确保采取适当的步骤和程序来保护机密信息，并确保以一致的方式处理这些信息。CADTH 在处理作为 CDR 或 PPP 流程一部分的信息时将遵守这些保密指南。当申办方提交或重新提交文件，或向 CADTH 提供其他信息时，将被视为已同意保密指南。申办方将对 CADTH 与其共享的文件保密。保密指南将构成 CADTH 与申办方之间的协议。
CVM 行业指南 #191
I. 简介 本指南旨在帮助希望申请批准已批准的新动物药物变更的申办方，这些变更需要 FDA 重新评估安全性和/或有效性数据。本指南解释了新动物药物评估办公室 (ONADE) 如何对需要重新评估安全性和/或有效性数据的已批准新动物药物的可能变更进行分类，并解释了申办方在申请批准这些变更时应使用哪种行政手段——新的原始新动物药物申请 (新 NADA) 或原始新动物药物申请的 II 类补充申请 (II 类补充 NADA)。1 本指南的目标是使申办方和 ONADE 在处理此类申请的方式上更加一致。本指南中的建议不适用于对动物有意基因组改变的变更，无论它们是可遗传的还是非遗传的（例如基因疗法）。如需咨询此类产品，请联系 AskCVM@fda.hhs.gov。一般而言，FDA 的指导文件并未规定具有法律强制执行力的责任。相反，指南描述了 FDA 目前对某个主题的想法，除非引用了特定的监管或法定要求，否则应仅将其视为建议。FDA 指南中的“应该”一词的使用意味着建议或推荐某事，但不是要求。II. 背景过去，申办方和 FDA 处理已批准的新动物药物变更申请的方式可能不一致。例如，在某些情况下，申办方可能有
FDA CBER 网络研讨会：结合人类基因组编辑的人类基因治疗产品
目前有许多 GE 技术可用于治疗。申办方应选择实现预期治疗效果所需的技术和基因组修饰类型。这包括是否引入双链 DNA 断裂，以及是否采用同源定向修复或非同源末端连接。申办方在设计其产品时还应考虑实现预期治疗效果所需的基因组修饰程度。我们将其称为治疗编辑阈值。在某些情况下，可以使用目前可用的替代疗法临床数据（例如干细胞移植）来确定。但是，这通常需要通过彻底的非临床研究进行解释。最后，申办方应选择最合适的产品设计和交付方法，同时考虑效率和安全性。这包括 GE 是在体内还是体外进行，以及 GE 成分如何输送。
临床试验：推动患者和社会的变革
最高评级的申办方表现 诺和诺德在 WCG 2017 年、2019 年和 2021 年半年一次的全球站点关系基准调查报告中被评为拥有最高评级的申办方表现。11†† 基准调查将诺和诺德列为领导者，原因有几个关键因素，包括其临床运营中的专业医务人员、其组织和准备情况、其专业、知识渊博且训练有素的监察员/临床研究助理 (CRA)、其开放的沟通方式以及其员工易于上报问题并及时解决问题。
抗菌和抗真菌药物的有限群体途径
1 本指南由美国食品药品管理局药品评价与研究中心（CDER）和生物制品评价与研究中心（CBER）传染病办公室和新药政策办公室制定。2 公法 114-255、130 Stat. 1033 (2016) (21 USC 356)。3 在本指南中，除非另有规定，所有对药品、药品和产品的引用均包括 CDER 和 CBER 监管的人用药品和生物制品。4 在本指南中，申办方和申请人一词包括任何根据《联邦食品、药品和化妆品法》第 505 节或《公共卫生服务法》第 351 节提出的新药临床试验申请 (IND) 的申办方或新药申请或生物制品许可申请的申请人。
1243.4040 食品研究使用授权
IFUA 允许将接受试验性新动物药物治疗的动物物种的可食用组织用作食品。在 FDA 评估了任何潜在的公共卫生危害 2 并确定了适当的危害缓解措施（例如解释、停药期要求）以确保进入人类食物链的可食用产品（例如组织、牛奶、鸡蛋、蜂蜜）的安全后，FDA 会颁发 IFUA。（仿制）试验性新动物药物文件 ((J)INAD) 的申办者可以请求允许将临床研究动物或其可食用产品用作人类食品。ONADE 可根据 21 CFR 511.1(b) 的规定进行适当审查后批准这些请求。申办者必须等到收到 ONADE 主任的正式同意（即通过 IFUA 信函），才能将试验动物用于人类食品目的（21 CFR 511.1(b)(4)(v)(a)）。