干细胞研究必不可少。过去几年,全球干细胞研究的进展表明,多能干细胞生物学(即将成体干细胞或体细胞重新编程为多能干细胞)的科学发展为未来提供了光明的机会。罗氏公司正在利用这些技术进行研究;然而,对这些技术的科学理解仍处于早期阶段。利用成体、胚胎和胎儿干细胞以及 iPSC 进行研究对于增进对疾病的了解和开发治疗方法是必不可少的。
本指南草案标志着一个关键里程碑,它是 FDA 以患者为中心的药物开发 (PFDD) 方法指南系列 1 的最后一部分,旨在描述一条可持续的途径,将患者输入作为数据纳入医疗产品开发和决策。我们赞赏该机构在整个系列中努力提供灵活性,包括讨论各种方法,这些方法可以量身定制以制定适合目的的策略。例如,当前的指南草案描述了几种构建基于 COA 的终点的潜在方法,例如多组分和个性化终点,这些终点对于评估具有多种临床表现的疾病的治疗效果很有价值。然而,该指南对审查人员如何评估 COA 数据作为效益风险评估和监管决策中全部证据的一部分提供了有限的见解。目前尚不清楚指南 4 中包含的原则是针对用于标记声明的 COA 终点,还是旨在更广泛地应用,例如,用作评估安全性和耐受性的终点的 COA。我们敦促该机构更加具体地规定用于评估 COA 数据的完整性和临床解释的期望和标准。
罗氏认识到 AI 在生命科学研究和医疗保健领域的潜力,并专注于开发一系列与 AI 相关的解决方案,以部署在医疗环境中(例如支持 AI 的诊断应用程序),用于开发药品(即优化和加速研发),用于不同的科学决策领域,以及合规地实现患者和客户体验的商业应用。目前,AI 没有统一的定义。经合组织将 AI 系统定义为“一种基于机器的系统,出于明确或隐含的目标,从收到的输入中推断如何生成输出,例如预测、内容、建议或决策,这些输出 [可以] 影响物理或虚拟环境。不同的 AI 系统在部署后的自主性和适应性水平上有所不同。”(更多)
RG6421 TMEM16A 增效剂 粘膜阻塞性呼吸道疾病 RG7828 Lunsumio SLE CHU 抗 HLA-DQ2.5 x 麸质肽 乳糜泻 CHU 抗 C1s 免疫学 RG6237 抗潜伏性肌生长抑制素 (GYM 329) 肥胖症 RG6652 GLP-1 RA (CT-996) 肥胖症 +/- T2D RG6035 Brainshuttle™ CD20 多发性硬化症 RG6182 MAGL 抑制剂 多发性硬化症 RG6434 - 神经退行性疾病 RG6120 zifibancimig nAMD RG6209 - 视网膜疾病 RG6351 - 视网膜疾病 RG7921 - RVO RG6006 zosurabalpin 细菌感染 RG6436 LepB 抑制剂 复杂性尿路感染 CHU REVN24 急性疾病 CHU BRY10 慢性疾病
Delandistrogene Moxeparvovec,一种正在开发的基因治疗产品(开发法:SRP-9001,
RG6330 divarasib 单药治疗 + 联合治疗 实体瘤 RG6344 BRAF 抑制剂 (3) 实体瘤 RG6411 - 实体瘤 RG6440 抗潜伏 TGF- β1 (SOF10) 实体瘤 RG6457 WRN 共价抑制剂 实体瘤 RG6468 - 实体瘤 RG6524 DLL3 三特异性实体瘤 RG6537 AR 降解剂 mCRPC RG6538 1 P-BCMA-ALLO1 血红素肿瘤 RG6540 1 P-CD19 x CD20 - ALLO1 血红素肿瘤 RG6596 2 HER2 TKI HER2+ BC RG6614 USP1 抑制剂 实体瘤 RG6648 5 cMET ADC 实体瘤 RG7827 FAP-4-1BBL 联合治疗 实体瘤 RG7828 Lunsumio 单药治疗 +组合血红素肿瘤RGXXXX**CDK4/2i (RGT-419B) (HR+)乳腺癌
“来自美国和英国的二十四名医生在肿瘤学,心脏病学,内分泌学,各种儿科和视网膜手术中提供了所需的医疗服务。”她报道。“总共进行了1,367次咨询,手术程序和其他干预措施。我们专注于医学教育,举行37次课程和培训737个人。我们还在叙利亚西北部(该地区的第一个此类肺癌筛查计划)启动了一项肺癌筛查计划,该计划得到了我从UT西南全球卫生办公室获得的全球健康种子赠款的支持。”
尼克·布朗(Nick Brown)自1996年以来一直是剑桥Addenbrooke医院的顾问医学微生物学家和剑桥大学的附属讲师。他还是英国卫生安全局(UKHSA)公共卫生微生物科的临床负责人。尼克对使用抗生素和抗生素耐药性具有长期的兴趣。他是2012 - 15年度英国抗菌化疗学会(BSAC)的主席,目前是BSAC公共和专业参与总监。他属于许多民族集团,包括抗菌处方,抵抗和医疗保健相关感染(APRHAI)的卫生咨询部。
罗氏将与 Ascidian Therapeutics 合作,发现和开发针对神经系统疾病的新型 RNA 外显子编辑疗法,该交易价值可能高达 18 亿美元。这家总部位于马萨诸塞州波士顿的生物技术公司正在开创一种旨在重写外显子的新方法,外显子是 RNA 的编码部分,它们被拼接在一起作为信使 RNA,然后翻译成蛋白质。外显子的突变会导致 Ascidian 想要针对的功能失调的致病蛋白质。Ascidian 相信其平台可以为现有基因治疗和基因编辑技术无法解决的疾病创造疗法。许多基因的大小大且突变变异性高,使它们超出了现有基因编辑和碱基编辑方法的范围。其重点是设计和开发可以重写数千个 RNA 外显子的 RNA 外显子编辑疗法。该技术可以使其能够针对大基因和突变变异性高的基因,同时保持天然基因表达模式和水平。该公司表示,其目标是提供持久的一次性基因治疗,同时“大幅降低”与 DNA 编辑和操作相关的风险。外显子编辑分子足够小,可以装入 AAV 或其他病毒或非病毒载体,包括脂质纳米颗粒,并且这种疗法应该在“正确的时间、正确的细胞中”产生全长、功能性的蛋白质。
1 Wolff AC 等。乳腺癌中人表皮生长因子受体 2 检测:ASCO–美国病理学家学院指南更新。https://ascopubs. org/doi/full/10.1200/JCO.22.02864;访问日期:2023年11月1日。2 数据摘自 NordiQC 运行报告 (https://www.nordiqc.org);访问日期:2023年11月1日。指 VENTANA 抗 HER2/neu (4B5) 兔单克隆抗体和 PATHWAY 抗 HER2/neu (4B5) 兔单克隆抗体。