耳鼻咽

Akouos 在耳鼻咽喉科学研究协会第 45 届年度冬季会议上展示了非临床数据，证明精准遗传医学平台对多种内耳疾病的潜在适用性

AK-antiVEGF 是一种基因治疗候选药物，处于临床前开发阶段，可用于治疗前庭神经鞘瘤 (VS) 患者。先前发布的全身性 VEGF 抑制剂治疗临床试验数据显示，由于 NF2 基因突变，部分 VS 患者 VS 肿瘤体积缩小，听力改善。然而，相关毒性可能会限制长期全身性使用 VEGF 抑制剂作为 VS 的可行治疗选择。在非人类灵长类动物 (NHP) 中，耳蜗内注射 AK-antiVEGF 后，抗 VEGF 蛋白的局部表达强劲且耐受性良好，这是一种用于评估给药参数的解剖学相关模型。两项评估多剂量的非临床研究的数据表明，全身性暴露于抗 VEGF 蛋白是有限的。计算模型支持已报道的生物活性抗 VEGF 蛋白水平扩散到早期 VS 肿瘤的典型位置的潜力。总之，这些数据支持未来临床开发 AK-antiVEGF 以用于潜在治疗 VS。