摘要:血液系统恶性肿瘤,也称为血癌,是一组涉及异常细胞生长并持续存在于血液、淋巴结或骨髓中的疾病。包括小分子抑制剂、单克隆抗体、双特异性 T 细胞接合剂、抗体-药物偶联物、重组免疫毒素以及嵌合抗原受体 T (CAR-T) 细胞在内的新型靶向疗法的开发改善了血癌的临床结果。在这篇综述中,我们总结了 2011 年至 2021 年期间美国食品药品管理局 (FDA) 批准的用于治疗血液系统恶性肿瘤的 52 种药物,这些药物分为小分子和大分子药物。其中 40 种也已获得欧洲药品管理局 (EMA) 的批准。我们通过研究 FDA 批准的药物的结构和作用机制对其进行了分析。应该强调的是,靶向药物的数量(46 种药物)明显高于化疗药物(6 种药物)。我们重点介绍了治疗血液系统恶性肿瘤的药物设计方面的最新进展,这些进展使药物更有效、毒性更小。
虽然知道自己患癌症的风险较高可能会让人感到害怕,但掌握这些信息可以让你的医疗团队更好地监测你,这样如果血癌开始发展,就可以尽早发现并治疗。你的医生可能想做一些测试来观察你的血细胞和骨髓,以检查疾病的早期迹象。积极主动地去看医生和做血液检查,确保你尽可能保持健康,这一点很重要。
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CLL 代表慢性淋巴细胞白血病。它是一种与淋巴细胞(帮助抵抗感染的白细胞)有关的血癌。当您患有 CLL 时,血液和骨髓中会积聚异常淋巴细胞。随着时间的推移,这些异常细胞会挤占健康细胞。结果是健康白细胞、红细胞和血小板减少。这会导致感染、贫血和过度瘀伤和出血等问题。异常淋巴细胞也可能积聚在淋巴结、肝脏或脾脏(腹部器官)中。这会导致这些器官肿胀。
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急性髓细胞白血病 (AML) 是一种快速生长的血癌,与白细胞有关。AML 的治疗可分为三个阶段:诱导治疗(控制 AML)、巩固治疗(控制 AML)和维持治疗(降低 AML 复发风险)。米哚妥林可与化疗一起用于诱导和巩固治疗,或单独用于维持治疗。我们将介绍米哚妥林是什么、哪些人可能服用该药以及如何服用。我们还介绍了其主要副作用以及服用期间可能需要采取的任何特殊预防措施。
目前,CLL/SLL 有许多一线(初始)治疗方案。如果存在某些突变(DNA [脱氧核糖核酸,携带细胞内遗传信息的分子] 的永久性变化),治疗方法可能会有所不同。肿瘤科医生(专门治疗癌症的医生)或血液科医生(专门治疗血癌和其他血液疾病的医生)将进行各种测试以确认患者的诊断并决定适当的治疗方法(如果需要)。治疗决策还会考虑患者的年龄、健康状况以及治疗的益处与副作用。要了解有关医生如何制定 CLL/SLL 治疗计划的更多信息,请查看 Foundations 网站 (lymphoma.org/publications) 上的《了解淋巴瘤和 CLL》指南。
现在,通过我们的 Beat AML 计划,我们的 AML Master Trial 是一项开创性的合作临床试验,同时测试针对新诊断的 AML 患者的几种靶向疗法。LLS 正在促进多个机构、监管机构、制药和生物技术公司、初级保健医生和患者之间的研究人员之间的合作,以开发有效的个性化疗法来治疗 AML 患者。根据我们的 LLS 总裁兼首席执行官 Louis DeGennaro 博士的说法,我们的 Beat AML Master Trial 证明了我们有能力召集医学和研究界大胆思考和采取行动,为血癌患者寻找新的、更好的治疗方法,我们的目标是加快精准的突破性疗法到达急需它们的患者的速度。