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World File Search System视紫红质
使用基于视紫红质的传感器
。cc-by-nc-nd 4.0国际许可证未通过同行评审获得证明）是作者/资助者，他已授予Biorxiv授予Biorxiv的许可，以永久显示预印本。它是此预印本的版权持有人（本版本发布于2024年5月5日。; https：//doi.org/10.1101/2024.05.05.05.02.592211 doi：biorxiv Preprint
视紫红质突变的基因治疗
视紫红质基因 RHO 的突变是常染色体显性视网膜色素变性 (adRP) 的很大一部分原因。患者在临床上分为两类：一类是早发性全视网膜光感受器变性，另一类是病情缓慢进展的患者。后一类患者适合接受光感受器定向基因治疗，而前一类患者则适合将光反应蛋白递送至中间神经元或视网膜神经节细胞。RHO adRP 的基因治疗可能针对 DNA 或 RNA 水平的突变基因，而其他疗法则保留光感受器的活力而不解决潜在的突变。在动物模型中，纠正 RHO 基因和替换突变 RNA 显示出良好的前景，而维持可行的光感受器有可能延缓中央视力的丧失，并可能保留光感受器以进行基因定向治疗。