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非孤儿药和极罕见、罕见和常见孤儿癌症药物适应症的 FDA 批准、临床试验证据、疗效、流行病学和价格：横断面分析
P<0.001），并得到规模较小的试验（中位数 85 v 199 v 286 v 521 名患者；P<0.001）的支持，单组（84% v 44% v 28% v 21%；P<0.001）1/2 期设计（88% v 45% v 45% v 27%；P<0.001）与罕见和常见的孤儿适应症和非孤儿适应症相比。与罕见和极罕见孤儿药相比，常见孤儿药更多是生物标志物指导（69% v 26% v 12%；P<0.001），一线治疗（77% v 39% v 20%；P<0.001）和小分子（80% v 62% v 48%；P<0.001）受益于更短的 FDA 首次批准时间（中位数 5.7 v 7.1 v 8.9 年；P=0.02）。与非孤儿药相比，用于极罕见、罕见和常见孤儿药的药物提供了显著更大的无进展生存期获益（风险比 0.53 v 0.51 v 0.49 v 0.64；P<0.001），但总体生存期获益并非如此（0.50 v 0.73 v 0.71 v 0.74；P=0.06）。在单臂试验中，超罕见孤儿药的肿瘤反应率高于罕见或常见孤儿药和非孤儿药（客观反应率 57% v 48% v 55% v 33%；P<0.001）。与罕见或常见适应症和非孤儿药相比，超罕见孤儿药的发病率/患病率、五年生存率和可用治疗数量较低，但每位患者的伤残调整生命年较高。对于 2023 年有数据的 147 种专利药物，超罕见孤儿药的月价格高于罕见或常见孤儿药和非孤儿药（70 128 美元（55 971 英镑；63 370 欧元）v 33 313 美元 v 16 484 美元 v 14 508 美元；P<0.001）。对于 2005 年至 2023 年期间有纵向数据的 48 种专利药物，孤儿药价格平均上涨 94%，非孤儿药价格平均上涨 50%。
上市价格和临床价值与中国抗癌药物报销决策的关系
摘要背景：在中国，上市价格和临床价值在报销决策中的潜在作用尚未充分确立。本研究旨在探讨中国实施报销挂钩价格谈判后，抗癌药上市价格和临床价值与报销决策之间的关联。方法：国家药品监督管理局（NMPA）2017 年 1 月至 2022 年 6 月批准的抗癌药符合纳入条件。从公开资源中检索纳入药物适应症的批准和报销日期。我们从关键临床试验中收集了临床价值指标，包括生存期、生活质量（QoL）和总体反应率，并计算了上市时的治疗价格。采用单变量和多变量 Cox 比例风险模型估计中国抗癌药上市价格、临床价值和报销决策之间的关联。结果：93 种由随机对照试验支持的适应症的中位报销滞后时间为 579 天（四分位距 [IQR]：402–936），42 种由单组临床试验支持的适应症的中位报销滞后时间为 637 天（IQR：373–858）。60 种（65%）和 23 种（55%）由随机对照和单组临床试验支持的适应症获得报销。多元回归分析显示，抗癌药物的上市价格与报销决策无关。有较高临床价值的随机对照试验支持的适应症更有可能获得报销（生存风险比[HR] = 1.07，95％CI：1.00–1.15，P = .037），而有单臂临床试验支持的适应症的总体反应率与报销可能性无关（HR = 2.09，95％CI：0.14–32.28，P = .595）。结论：抗肿瘤药物的上市价格可能不会对报销决策产生显著影响，而中国实施的与报销挂钩的价格谈判优先考虑具有较高临床价值的抗肿瘤药物，但仅限于有随机对照试验支持的适应症。在价格谈判过程中，需要努力优先考虑具有更高价值的单臂临床试验支持的适应症。关键词：价格、临床价值、报销决策、报销滞后、抗癌药物、中国版权：© 2024 作者；由克尔曼医科大学出版。这是一篇开放获取的文章，根据知识共享署名许可条款分发（https://creativecommons.org/licenses/by/4.0），允许在任何媒体中不受限制地使用、分发和复制，前提是对原始作品进行适当引用。引用：Zhou J、Lu H、Pan J。中国抗癌药物上市价格和临床价值与报销决策的关系。Int J Health Policy Manag。2024；13：8150.doi：10.34172/ijhpm.2024.8150
临床政策：阿替利珠单抗 (Tecentriq)
FDA 批准的适应症：Tecentriq 是一种程序性死亡配体 1 (PD-L1) 阻断抗体/静脉制剂，适用于治疗以下患者：• 局部晚期或转移性尿路上皮癌：o 不适合接受含顺铂的化疗，或o 在新辅助或辅助化疗后 12 个月内接受任何含铂疗法期间或之后病情出现进展。使用限制：根据肿瘤缓解率和缓解持续时间，该适应症获得加速审批。该适应症的继续批准可能取决于确认性试验中临床益处的验证和描述。• 转移性非小细胞肺癌：o 在含铂化疗期间或之后病情出现进展。 患有 EGFR 或 ALK 基因肿瘤异常的患者在接受 Tecentriq 之前，应在接受 FDA 批准的针对这些异常的疗法治疗时病情出现进展。
将基于证据的实践纳入临床决定...
7:30现在的治疗：吃睡眠控制台，脑刺激和多萝西亚詹金斯，M.D。 描述了新生儿阿片类药物戒断的生理学以及更严重戒断的不同临床风险因素。 描述ESC短期和长期结果的当前数据，以及该处理的可能缺点。 描述当前在随机对照试验中测试的其他方法的利弊。 8:30连续肾脏替代疗法：适应症，剂量，抗凝和撞击药物给药Dave Selewski，M.D。 描述了新生儿连续肾脏替代疗法的适应症。 认识到新生儿和抗凝作用中连续的肾脏替代疗法。 定义了连续肾脏替代疗法对重症新生儿药物给药的影响。7:30现在的治疗：吃睡眠控制台，脑刺激和多萝西亚詹金斯，M.D。描述了新生儿阿片类药物戒断的生理学以及更严重戒断的不同临床风险因素。描述ESC短期和长期结果的当前数据，以及该处理的可能缺点。描述当前在随机对照试验中测试的其他方法的利弊。8:30连续肾脏替代疗法：适应症，剂量，抗凝和撞击药物给药Dave Selewski，M.D。描述了新生儿连续肾脏替代疗法的适应症。认识到新生儿和抗凝作用中连续的肾脏替代疗法。定义了连续肾脏替代疗法对重症新生儿药物给药的影响。
模数转换器
我们力争走在 ADC 技术和开发战略的前沿。我们拥有 12 种内部发现的 ADC 候选药物，这证明了我们在 ADC 创新方面的实力，包括：(i) 六种临床阶段 ADC，具有广泛适应症的潜力，且具有未满足的医疗需求，根据 Frost & Sullivan 的数据，每种药物在整体或主要适应症开发进度方面均位居全球临床最先进的行列；(ii) 两种下一代双特异性 ADC（“BsADC”）和一种自身免疫 ADC，预计将于 2024 年至 2026 年进入临床阶段；以及 (iii) 多种其他临床前 ADC。我们的三种临床阶段产品，包括核心产品 DB-1303/BNT323 和 DB-1311/BNT324 以及关键产品 DB-1305/BNT325，已获得美国食品药品监督管理局（“ FDA ”）的快速通道认证，DB-1303 已获得 FDA 和国家药品监督管理局（“ NMPA ”）针对某些适应症的突破性治疗认证。DB-1303 是一种后期临床阶段 HER2 ADC 候选药物，目前有两项正在进行的注册试验和一项潜在的注册研究，第一项适应症（表达 HER2 的子宫内膜癌（“ EC ”）预计最早将于 2025 年向 FDA 提交加速批准申请。
Rinvoq（upadacitinib）
其他 对于所有适应症：对于未使用过生物药物或与结核病风险增加相关的靶向合成药物的人群，会员在开始治疗前 6 个月内有记录的阴性结核 (TB) 检测结果（包括结核病皮试 [TST] 或干扰素释放试验 [IGRA]）*。 *如果结核病筛查检测呈阳性，则必须进行进一步检测以确认没有活动性疾病（例如胸部 X 光检查）。 请勿向患有活动性结核病感染的会员施用所要求的药物。如果有潜伏性疾病，则必须在开始使用所要求的药物之前开始结核病治疗。 对于所有适应症：会员不得将所要求的药物与任何其他生物药物、靶向合成药物或强效免疫抑制剂（如硫唑嘌呤或环孢菌素）同时用于同一适应症。 剂量和给药批准可能会根据 FDA 批准的标签、公认的药典和/或循证实践指南受到剂量限制。数量限制适用 Rinvoq - 每 30 天 30 片 Rinvoq LQ - 每 30 天 360 毫升 附录
下肢危及肢体指征患者的截肢与保肢决策
讨论风险—效益概况选择截肢还是保肢，首先要考虑的是不同适应症的风险—效益概况的差异。从伦理角度来看，这两种手术能否最大限度地为患者带来利益（效益）在很大程度上取决于患者群体。尽管如何最大限度地为患者带来利益的讨论通常是考虑如何进行手术的基础，但医生也必须遵守无恶意原则，即避免可预防的伤害。鉴于危及肢体的医疗状况会改变生活，可预防伤害的范围应该很广泛，可能包括休假时间、住院时间和财务成本等因素。对于所有患者，选择截肢还是保肢的决定都基于保留下肢活动能力的目标，并且必须考虑每个患者的功能能力，包括行走潜力和执行日常生活活动的能力。然而，实现这一目标必须权衡每种选择的风险。此外，我们比较了急性和慢性适应症的具体风险-收益状况，必须针对这些适应症做出截肢或保肢的决定。
