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使用患者来源的 iPS 细胞对血友病 A 致病基因进行基因编辑......
作者：Hiramoto T、Inaba H、Baatartsogt N、Kashiwakura Y、Hayakawa M、Kamoshita N、Nishimasu
识别与肥厚型心肌病严重程度相关的遗传风险因素 - AMED
这项研究是由日本医学研究与开发机构（AMED）基因组医学实现生物库利用计划（基因组医学实现促进平台/先进的基因组研究与发展）“实现了用于心血管疾病的下一代精确医学，用于多种疾病，通过多组学链接（项目编号：JP18KM0405209）（KAZERSTAR REMOTISTION：KAREN ARGION KURINITION：KAREN）。研究与发展将基因组研究与药物发现和其他媒体联系在一起“通过数字组学中的心力衰竭和精确医学的压力反应机制（项目编号：JP23TM0524009）”（主要研究者：Seitaro nomura）疾病实践研究计划“通过全日扩张的心肌病基因组队列研究（项目编号：JP21EK0109543）开发基因组医学”（主要研究员：Seitaro Nomura）。 “（主要研究者：Seitaro nomura），“通过多摩学分析（项目编号：JP22EK0109487）中棘手的心血管疾病中的病理学和精确医学”（主要研究者：Kazunari Komuro） “（主要研究者：Kazunari Komuro），“日本循环研究协会的顽固性心血管疾病的证据（项目编号：JP24EK0109755）”（主要研究者：Kazunari Komuro） 600）“（主要研究者：satoshi kou）”，“心血管疾病中单细胞多词分层的实现（项目编号：JP23TM0724607）”（主要研究者：Satoshi Kou），“基于Spatioveral Genee spatiotal Genee的单细胞多摩学分层的实现， ）（主要研究者：Kazunari Komuro），生命科学和药物发现研究支持平台计划（BIND）“对尖端单细胞OMICS和ESPISTRANSCRANSMOME分析的支持和复杂性（项目NO.：JP222AMA121016）”通过搜索整合表观基因组编辑和单细胞分析的种子（项目编号：JP22EK0210172）来进行心力衰竭心脏康复的开发模仿治疗（项目编号：JP24EK0210205）”（首席研究员：Seitaro Nomura），再生医学实现中心网络网络计划“心肌细胞针对性基因疗法和突变修复治疗”（主要研究员：Hiroyuki aburaya），Hiroyuki aburaya），）心脏病治疗的开发（项目编号：JP22BM1123011）（主要研究者：Seitaro Nomura），创新的高级研发支持计划“了解心脏DNA损害在人类心脏故障及其控制中的病理意义（项目编号：JP23GM4010020）通过建立基于大规模疾病同伙和学术合作的OMICS分析和监视系统（项目编号：JP2223FA627011）”（主要研究人员：Yuji Yamanashi），加剧新兴疾病的加剧。 （主要研究者：Katsuhiko Shirahige），科学研究的赠款，“在非分散细胞中，
遗伝子组换え细菌と亲株细菌の相互作用に关する研究
13）Numan，Z。，Venares，W.A。和Vimpenny，J.W.T。：在化学稳定生长过程中，有和没有质粒RP4的大肠杆菌菌株之间的竞争，CAN.J。Microbiol。，37 pp.509-512（1991）14）Helling，R.B。，Kenney，t。和Adams，J。：含质粒的生物的主要居民大肠杆菌，J.Gen.Microbiol.123 pp.129-141（1981）15）Melling，J.，Ellwood，D.C。和Robinson，A：Chemostat中的混合库中携带大肠杆菌的R因子的生存，FEMS Microbiol.Lett。，2 pp.87-89（1977）16）Jones，S.A。和Melling，R.B。：PBR322-相关质粒在化学抑制培养物中生长的大肠杆菌中的存在，FEMS Microbiol.lett。，22 pp.239-243（1984）
利用基因组编辑技术的基因治疗产品的质量及质量保证……
为了表征基因组编辑产品的脱靶效应，不仅需要通过计算机分析预测与目标基因序列相似序列的存在，还需要使用实验方法来分析整个人类基因组中潜在的脱靶位点[32-35]。寻找候选脱靶位点的实验方法包括在基因组编辑过程中在切割位点引入合成 DNA 标签，并在整个基因组中分析该标签的掺入情况的方法（GUIDE-seq）[36]，以及 DIGENOME-seq [37, 38]、CIRCLE-seq [39] 和 SITE-seq [40] 等方法，它们使用从细胞中提取的基因组来寻找基因组编辑酶可能的切割位点。这些分析可能包括识别癌症相关基因中的单核苷酸变异 (SNV)/插入和缺失 (Indel) 和拷贝数变异 (CNV) 等突变[41]。通过计算机分析和实验方法检测到的脱靶候选位点是否确实发生了切割或缺失的潜在方法包括对经过基因组编辑的细胞进行全基因组测序（WGS）[33, 35] 和扩增子测序，通过 PCR 扩增候选位点并进行深度测序 [42]。在这些分析中，检测灵敏度取决于碱基序列的读取深度。但是，由于新一代测序（NGS）的错误频率，检测脱靶效应非常困难，其发生频率低于0.1％（表1）。
利用基因组编辑恢复视力的创新基因疗法
本次研究中，西口浩司副教授和中泽徹教授领导的研究小组建立了一种创新的基因治疗技术，使以前需要多个 AAV 才能进行的基因组编辑仅需一个 AAV 即可完成。当将该基因治疗技术应用于基因组编辑较为困难的神经系统疾病小鼠模型时，基因组编辑效率显著提高，并取得了较高的治疗效果。在这项新的基因治疗技术中，基因组编辑所需的组件已经被微型化，使得之前分离到两个 AAV 中的基因组编辑所需的组件可以合并到单个 AAV 中（图 1B）。 具体来说，通过利用微同源介导末端连接（MMEJ）作为基因组修复机制来插入正常序列，使用最少量的包含正常序列的DNA准确地修复基因组。当将这种 AAV 注射到患有完全失明视网膜变性的成年小鼠体内时，大约 10% 的致病突变得到正常化，光敏感度提高了 10,000 倍，视力恢复到正常值的约 60%（图 2）。此外，该疗法表现出与传统基因替代疗法相当的治疗效果，证明了这种新疗法的实用性。这一成果为基因疗法的发展铺平了道路，不仅针对以前无法治愈的视网膜色素变性，也针对许多其他遗传疾病。
RNA编辑用于癌症和难治性疾病：比基因治疗更安全
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