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CRISPR-Cas系统在胶质母细胞瘤研究和治疗中的应用
摘要 ：胶质母细胞瘤是一种死亡率极高的恶性脑肿瘤，目前尚无有效治疗方法，无法有效提高患者生存率。传统的基因编辑工具如锌指核酸酶、RNAi和翻译激活样效应核酸酶（TALENTS）等在治疗胶质母细胞瘤方面已显示出优势，但存在成本高、操作困难的缺点。近年来，随着CRISPR-Cas系统的发现和发展，其设计简单、价格低廉、灵活性高等特点使其逐渐成为一种广泛使用的基因编辑工具，为胶质母细胞瘤的研究提供了强劲助力。本文结合近年的文献，对CRISPR-Cas系统在胶质母细胞瘤模型建立和疗法研发中的应用进行综述。
核酸酶和切口酶基因修饰的改进......
基因组编辑技术的进步使得利用酶的功能进行有效的 DNA 修饰成为可能，这对治疗人类遗传疾病具有巨大的潜力。已经开发出几种核酸酶基因组编辑策略来纠正基因突变，包括大核酸酶 (MN)、锌指核酸酶 (ZFN)、转录激活因子样效应核酸酶 (TALEN) 和成簇的规律间隔短回文重复序列-CRISPR 相关蛋白 (CRISPR-Cas)。CRISPR-Cas 已被进一步设计为创建切口酶基因组编辑工具，包括具有高精度和高效率的碱基编辑器和主要编辑器。在这篇综述中，我们总结了用于治疗遗传疾病的核酸酶和切口酶基因组编辑方法的最新进展。我们还强调了这些方法转化为临床应用的一些局限性。
Engen突变检测试剂盒E3321手册
ENGEN突变检测试剂盒提供了用于检测目标基因组编辑事件的试剂。在第一步中，使用Q5热启动High-Fidelity 2X Master Mix放大了来自基因组的靶向区域（即CRISPR/CAS9，TALES，锌指核酸酶）。在变性和重新进行重新进行后，当插入和缺失（Indels）中存在于扩增子池中时，就会形成异质化合物。在第二步中，将退火的PCR产物用Engen T7核酸内切酶I消化，这是一种特定于结构的酶，将识别大于1碱基的不匹配。存在不匹配时切割DNA的两个链，从而导致形成较小的片段。对所得片段的分析提供了基因组编辑实验效率的估计。
干细胞基因组编辑在药物发现和治疗应用方面的最新进展
从病毒载体介导的到基于蛋白质的编辑的基因组工程技术（包括锌指核酸酶、TALEN 和 CRISPR/Cas 系统）都得到了显著改进。这些技术促进了药物发现，并已开发出许多难治性疾病的潜在治愈疗法。它们可以有效地纠正基因错误；然而，这些技术有局限性，例如脱靶效应和可能的安全问题，在人类身上使用这些技术时需要考虑这些局限性。人们做出了巨大努力来克服这些局限性并加速这些技术的临床实施。在这篇评论中，我们重点介绍基因组工程的最新技术进步及其在干细胞中的应用，以实现有效发现药物和治疗难治性疾病。© 2020 作者。由 Elsevier Inc. 出版。这是一篇根据 CC BY 许可 (http://creativecommons.org/licenses/by/4.0/) 开放获取的文章。
番茄基因编辑的最新进展
摘要：使用基因编辑工具（例如锌指核酸酶、TALEN 和 CRISPR/Cas）可以修改多种作物的生理、形态和其他特性，以减轻人为气候变化或生物胁迫造成的压力的负面影响。重要的是，这些工具有可能提高作物的适应力并提高产量以应对具有挑战性的环境条件。本综述概述了植物中使用的基因编辑技术，重点介绍了栽培番茄。选择了数十个已成功使用 CRISPR/Cas 系统编辑的基因，以说明该技术在提高水果产量和质量、对病原体的耐受性或对干旱和土壤盐分的反应等方面的可能性。还给出了如何使用 CRISPR/Cas 加速野生物种的驯化以产生更适应新气候条件或适合室内农业的新作物的例子。
基因编辑（CRISPR-Cas9）
基因编辑技术有很多种，其中包括 ZFN（锌指核酸酶）、TALEN（转录激活因子样效应核酸酶）以及最广为人知的 CRISPR-Cas9（成簇的规则间隔短回文重复序列，C RISPR 相关蛋白 9）（PMID：27908936）。CRISPR-Cas9 基因组编辑系统的发现被视为科学上的一项重要突破，首席研究员 Jennifer Doudna 博士和 Emmanuelle Charpentier 博士因此获得了 2020 年诺贝尔化学奖（https://www.nobelprize.org/uploads/2020/10/popular-chemistryprize2020.pdf）。 “编辑”一个基因来改变其功能为治疗遗传疾病带来了巨大的希望，特别是那些无法彻底治愈的疾病，例如 GM2 神经节苷脂沉积症、GM1 神经节苷脂沉积症和卡纳万病。
CRISPR-Cas9 基因编辑领域的进展......
与锌指核酸酶 (ZFN) 和转录激活因子样效应核酸酶 (TALENS；图 1) 相比，成簇的规律间隔短回文重复序列-CRISPR 相关 9 (CRISPR-Cas9) 技术设计简单、成本低、效率高、操作简单，已成为近年来应用最广泛的基因编辑技术。CRISPR-Cas9 是一种在细菌中发现的适应性免疫反应，与其他基因编辑技术不同，它可以利用病毒和非病毒平台在多种生物体和细胞类型的双链断裂 (DSB) 中提供熟练的基因组编辑。1 CRISPR-Cas9 技术正在迅速应用于所有生物医学研究领域，包括心血管 (CV) 领域，它促进了人们对心血管疾病 (CVD)、心肌病、电生理学和脂质代谢的更深入了解，并创建了各种细胞和动物模型来评估新疗法。2
crispr/cas-解码生命-迷你评论
摘要 自 1990 年首次使用以来，基因治疗已成为各种疾病治疗方式中不断扩展的一部分。尽管最初出现了一些挫折，导致结果不尽如人意，但科学的进步通过使用重新设计的病毒、非病毒载体、免疫原性反应的多个检查点和诱变，重新点燃了基因治疗的热情。最近，该领域正在经历一种范式转变，其中不是将治疗基因引入基因座，而是一种更无风险的解决方案，即精确地原位修复现有的遗传异常。这是通过引入 CRISPR/Cas 系统和之前的系统（例如 ZFN 和 TALEN）实现的。本文回顾了 CRISPR/Cas 在牙科中的应用，并阐明了其他系统（例如 ZFN 和 TALEN）关键词：CRISPR/Cas 系统、牙周炎、基因组编辑、锌指核酸酶。
jast（锌）生物学...
jast（锌）是人类生理学中的金属基本元素，其原子MAS 65.38，原子数字30，与氧氧化物作为红氧化物，碳作为碳酸盐，具有硫化硫的硫酸盐或硫酸盐或硫酸盐或用硅酸盐作为硅酸盐的重要元素，是在地球上的重要元素。锌位点由与半胱氨酸，组胺，谷氨酸，天冬氨酸和水有关的Zn多面体组成，有300多个已鉴定的锌酶。锌是制备锌指蛋白，酶和激素的。它在许多疾病和生物学功能中都使用，例如咳嗽，发烧，白血病，烧伤，腹泻，预防癌症和免疫力，心血管系统中枢神经系统糖尿病糖尿病性抑郁症病毒性疾病冠状病毒疾病，人类免疫缺陷病毒。锌是生物功能和健康的最重要的无机元素。
转化医学中的基因组编辑：清单
基因组突变是生物多样性的驱动力，但也是导致从遗传性疾病到神经系统病变和癌症等大量人类疾病的原因。对于大多数遗传性疾病，迄今为止尚无治愈方法。对精确的、最好是针对特定患者的治愈治疗方案的需求自然很高。通过锌指核酸酶 (ZFN)、转录激活因子样效应核酸酶 (TALEN) 和成簇的规则间隔短回文重复序列 (CRISPR)/Cas 进行的基因组编辑可以实现对基因组的定向操作，从而为治疗此类疾病提供了机会。虽然需要制定和考虑道德和监管准则，但基因组编辑用于治愈治疗的前景无疑令人兴奋。在这里，我们回顾了基于基因组编辑技术的治疗方法的现状。我们重点介绍了最近的突破，描述了采用基因组编辑医学的临床试验，讨论了其优点和缺陷，并展望了基因组编辑的未来。