学生服务。佛罗里达州农业和机械大学要求进行5500万美元的重复资金,以支持该大学的五年战略计划实施 - 大胆地罢工。佛罗里达农业和机械大学(FAMU)继续其在国家公立大学排名中的向上轨迹,目前位于No.91根据《美国新闻与世界报道》。 此外,FAMU自豪地拥有No. 的头衔 过去四年中历史上有历史上有历史上的黑人学院和大学。 作为非裔美国人的STEM和健康学科毕业生的领先生产国而闻名,FAMU是州立大学系统(SUS)内的创新和数字准备的先锋,优先考虑第一代和低收入学生的可及性和负担能力。 这些91根据《美国新闻与世界报道》。此外,FAMU自豪地拥有No.过去四年中历史上有历史上有历史上的黑人学院和大学。作为非裔美国人的STEM和健康学科毕业生的领先生产国而闻名,FAMU是州立大学系统(SUS)内的创新和数字准备的先锋,优先考虑第一代和低收入学生的可及性和负担能力。这些
● 精氨酸酶缺乏症 (AD) 是一种远端尿素循环障碍,是一种罕见且致命的酶缺乏症,需要通过肝脏中的酶替代进行治疗。这最好通过基因疗法进行,本提案的目标是在 2 年半内将基因疗法推进到 IND 前开发阶段。 ● AD 是一种比其他尿素循环障碍更晚出现的疾病,但仍始于婴儿晚期。这种疾病表现为小头畸形、痉挛、癫痫发作、行走能力丧失、生长迟缓、周期性高氨血症发作和发育不良。这种疾病是毁灭性的,目前可用的饮食疗法效果不佳。 ● 该项目旨在使用病毒平台治疗精氨酸酶缺乏症,这是一种罕见但致命的疾病。目标明确,因此很有可能影响受影响的患者。 ● 鉴于目前治疗精氨酸酶缺乏症的标准护理面向针对疾病症状的风险规避方法,拟议产品很可能对未满足的医疗需求产生影响。 ● 是的。拟议产品旨在持续降低和维持治疗相关(正常)目标血浆精氨酸水平,以防止疾病进展。● 这种致命的尿素循环疾病没有治疗方法,是一种未满足的医疗需求,尤其是对于儿科患者及其父母和医疗保健专业人员而言。● 明确未满足的临床需求。没有治疗的毁灭性疾病。● 由于突变的多样性和疾病的复杂性,基因疗法是唯一的治疗选择。如果成功,该应用将改变精氨酸酶缺乏症患者的游戏规则。● 考虑到拟议的给药途径、递送的治疗基因和治疗的目标组织,该技术有可能在一定程度上改善患者护理。● 如果这项研究成功,那么这将改变 AD 患者的治疗模式,使他们从单纯的饮食方法(几乎没有好处)转向潜在的治愈方法。● 拟议的恢复精氨酸酶水平可能对该患者群体具有治愈作用。 ● 从开发首选载体、生成与 FDA 会面所需的数据以及 IND 前会议的前瞻性思维等方面来看,这些进展都非常出色。因此,对于目前没有有效选择的患者来说,这将是一个有影响力且非常实用的提议。● 提供的数据支持该计划在临床开发中的下一步。体外和体内数据均显示出潜在的治疗效果,并且药物产品概况通常很安全,适合转化为临床。● 一个缺点是预算的很大一部分集中在人员成本上,这可能会限制 IND 申请所需数据的生成。否:
全球在科学,工程和技术领域领导力和人才的竞争中,在整个时间都很高,激发和激励我们加速进步。让美国在未来几十年中保持竞争力的先锋,我们必须继续投资于推进突破性技术,将研究成果转化为市场和社会,并通过为各地的每个人创造机会来培养多样的人才。为了启用这些投资,NSF将加速与其他机构,私营企业,慈善事业等人的合作伙伴关系,以促进利用资源并提供结果的环境。。在NSF的2024财年预算请求中,这三个支柱注入了四个主要主题 - 推进了新兴行业的国家和经济安全,建立了一个韧性的星球,在各地创造机遇,增强了研究基础设施。这些主题与政府扩大基础研究的优先事项相吻合,以解决硬性主题并赋予刺激技术转移的应用研究的新方法。主题在下面扩展,反复出现在NSF任务的核心基础研究的广泛投资组合中。他们为整个研究组合中的现有工作带来了新的努力,并将现有的努力联系起来。他们还指出了《芯片与科学法》中设想的机会。