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患者有尝试的权利。为什么他们不能使用它？
绝症患者被承诺获得实验性治疗，但“尝试权”大多只存在于纸面上。
来源:加图研究所文章国会于 2018 年通过了联邦尝试权法案，其想法很简单：选择有限的绝症患者应该能够获得研究性治疗，而无需等待数年才能获得 FDA 的全面批准。立法者试图消除官僚障碍，并为患者、他们的医生和药物开发商提供更大的灵活性。
批评者当时警告说，该法律的作用并不如其支持者声称的那么大。他们认为，真正的障碍不仅是 FDA 的监管，还包括制造商的不情愿、机构审查要求和责任担忧。
在这方面，他们是对的。
推销活动十分广泛。 2018 年，当唐纳德·特朗普总统在患者的簇拥下签署“尝试权”时，他承诺提供“基本自由”，为垂死的患者带来希望。
八年后，记录远比言辞薄弱。 FDA 每年只报告少数几种药物的用途——从 2018 年到 2022 年，有 12 种药物，此后每年只报告少量药物。与其说这是一条新途径，不如说是一张很少转化为访问权限的许可单。
差距几乎立刻就显现出来了。 2019 年，STAT News 报道称，一名 ALS 患者（其名字出现在法律中）仍然无法获得治疗，因为公司拒绝提供治疗。
这并非侥幸。法律不要求制造商、医生或医院参与。实际上，尝试的“权利”结束于其他人的意愿开始的地方。
法律不要求药品制造商提供研究产品——也不应该。公司经常因为成本、责任问题以及不利结果可能使审批复杂化的风险而拒绝。医生和医院面临着类似的压力，包括专业风险和机构监督，他们也必须能够自由地行使其判断或拒绝参与。与此同时，由于 FDA 仍然控制着最终批准，公司有强烈的动机避免任何可能危及它的事情。