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•SpinRaza™：2016年批准的SMA的ASO治疗•Luxterna™：2017年批准的稀有视网膜眼病的基因治疗•Zolgensma™：2019年批准的SMA基因治疗

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NINDS紧急程序

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视网膜 2016 基因治疗眼病 Luxterna 批准的 ASO 2017 SpinRaza 批准 Zolgensma 2019 稀有 SMA

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