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清晰如钟声
遗传性耳聋突破性疗法的新成功扩展试验表明它可能很快就会面世
来源:哈佛大学报一名身穿亮黄色衬衫的幼儿站得摇摇晃晃，一只手抓住椅子的扶手，另一只手则在座位上玩玩具。他的父亲在后面叫他，但孩子没有反应。
六周后，同一个孩子站着扶着桌子。当他的祖父叫他时，他转过身，差点摔倒，幸好那位老人伸手扶住了他。研究人员称，这一戏剧性的变化在两个视频片段中突出显示，证明了一种新型基因疗法对一种遗传性耳聋的有效性。
这一进展于今年 1 月首次报道，此前一项试验涉及六名从出生起就失聪的儿童。这些儿童接受了一只耳朵的治疗，其中五人恢复了听力。科学家周三报告称，他们已将试验范围扩大到另外五名儿童，这次是双耳接受治疗。研究人员在《自然医学》杂志上报告称，这五名儿童的年龄从 1 岁到 11 岁不等，双耳都恢复了听力。
研究团队报告称，该疗法仅产生了轻微的副作用，如发烧、白细胞计数和胆固醇升高。虽然这些副作用是暂时的，但孩子们对家人的声音有了反应，有些孩子甚至说出了第一句话，研究人员希望这是永久性的治愈方法。两个孩子随着音乐跳舞——这需要复杂的声音处理——而且他们都能够在嘈杂的环境中定位声音和识别语音。
“我认为这种基因疗法将改变游戏规则，”哈佛医学院耳鼻咽喉头颈外科副教授、马萨诸塞州眼耳医院伊顿皮博迪实验室副科学家陈正毅说。“我毫不怀疑它将成为未来的标准疗法。”
陈正一 哈佛医学院 马萨诸塞州眼耳医院陈是这项研究的资深作者之一，他说，这段旅程可能不会持续太久。他说，需要进一步研究来完善这种疗法，但它可能在三到五年内就准备好了。