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镰状细胞病：老鼠和猴子的药丸疗法
由 Pamela Ting 博士领导的科学家报告发现并鉴定了第一种 WIZ 转录因子分子胶降解剂，该降解剂可使镰状细胞病中的胎儿血红蛋白解除抑制，这意味着人类的药物疗法可以开始开发。镰状细胞病是一种由 β-血红蛋白突变引起的遗传性危及生命的疾病。多年来，安全地诱导胎儿血红蛋白一直是目标，但仍然遥不可及。发现 dWIZ-1 和 dWIZ-2 分子胶降解剂可诱导红细胞中的 HbF，这是朝着治疗药物的方向迈出的里程碑。作者说 WIZ 是一种以前未知的 HbF 抑制剂。阅读更多
来源:Science 2.0由 Pamela Ting 博士领导的科学家们
报告发现并鉴定了镰状细胞病中胎儿血红蛋白去抑制的 WIZ 转录因子的首个分子胶降解剂，这意味着人类的药丸疗法可以开始开发。
镰状细胞病是一种由 β-血红蛋白突变引起的遗传性危及生命的疾病。多年来，安全地诱导胎儿血红蛋白一直是目标，但仍然遥不可及。发现诱导红细胞中 HbF 的 WIZ 转录因子的 dWIZ-1 和 dWIZ-2 分子胶降解剂是朝着治疗药丸迈出的里程碑。作者说 WIZ 是一种以前未知的 HbF 抑制剂。
作者研究了针对蛋白质 cereblon 的分子胶化学库，以探索胎儿血红蛋白 (HbF) 的再激活，并成功在小鼠和非人类猴子中使用了转录因子 WIZ。
当然，科学是一回事，监管部门的批准是另一回事。老鼠不是小人，猴子虽然在生物学上更接近，但还不够。在这款药物上市之前，需要进行 10 亿美元的临床试验，并克服未知的政府障碍。除非有政治任命者告诉 FDA 在安全和剂量的前提下给予紧急使用豁免，否则这款药物可能还需要几十年才能在药店上市，就像特朗普政府在 2020 年试图缓解 COVID-19 疫情时所做的那样。