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基因编辑方法可能为镰状细胞病患者带来新希望
约翰霍普金斯大学的一个团队开发了一种基因编辑方法，可以缩短镰状细胞病的治疗时间并降低风险，从而减轻患者的部分负担
来源:约翰霍普金斯大学作者：Johnny Moseman
作者： Johnny Moseman / 已发布 2024 年 7 月 18 日目前治疗镰状细胞病的基因疗法复杂、耗时，有时还会导致不孕症或血癌等严重副作用。为了应对这些挑战，约翰霍普金斯大学的研究人员开发了一种特殊的纳米粒子，可以将基因治疗直接发送到骨髓中的各种细胞，以纠正致病突变。
“这种基因编辑方法可以让患者通过输血接受药物，”该研究的主要作者、约翰霍普金斯大学惠廷工程学院纳米生物技术研究所和约翰霍普金斯医学院的助理研究员 Xizhen Lian 说。 “这避免了许多当前基因疗法的漫长而艰难的过程，减轻了患者和医疗保健系统的负担，同时最大限度地减少了治疗副作用。”
纳米生物技术研究所 医学院“我们的方法有望帮助患者避免侵入性治疗程序，这将大大减少血癌的副作用。”
连希珍
助理研究员
他们的研究结果发表在《自然纳米技术》上。
自然纳米技术 自然纳米技术研究小组包括德克萨斯大学西南医学中心、圣犹大儿童研究医院、哈佛大学和约翰霍普金斯医学院的科学家，他们在镰状细胞病小鼠模型中使用 CRISPR/Cas 和基础基因编辑技术来激活一种血红蛋白并纠正镰状细胞突变。研究小组还发现该方法可有效针对白血病细胞。