简化病毒基因疗法开发

遗传学有助于几乎所有人类疾病从罕见的遗传疾病到癌症的发展和发展。1临床医生通常开出药物来帮助患有遗传疾病的患者，但许多产品治疗其症状而不解决根本原因。但是，这随着基因疗法的发展而改变。这些治疗方法使用多种策略纠正了患者细胞中患者细胞中的遗传错误，例如用功能副本更换错误的基因，改变基因表达和基因组中的编辑突变。2自2023年8月以来，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准了八种基因疗法，其中八个基因疗法在预先细流和临床开发渠道中使用了更多的基因。

g 人类疾病 ¹ 正确的遗传错误 ² 八种基因疗法 ³

设计最佳基因疗法

要生成能够将核酸输送到特定细胞和组织的成功基因疗法，科学家必须仔细设计其产品。他们可以使用重组病毒，例如腺病毒，腺相关病毒（AAV），逆转录病毒或慢病毒或非病毒平台，例如脂质纳米颗粒，以运输所选质粒，cDNA或RNA MOLECULES.2的质量较高的属性。 efficiencies, tissue specificities, and immunogenicity.4 For instance, different AAV serotypes are better able to transduce particular tissue types, such as AAV12 into salivary gland cells.5 Additionally, different combinations of payloads and vectors will alter aspects of the gene therapy product’s functionality including biodistribution, transgene expression, dose required for treatment, toxicity, and biological effect.

重组病毒 等效属性 ⁴ AAV12 ⁵

查尔斯河