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高级基因编辑器可以更精确地插入完整基因
询问科学家，最需要哪种基因编辑工具来推进基因疗法，他们可能会描述一个系统，该系统现在已经在哥伦比亚大学瓦格洛斯大学医师和外科医生学院的塞缪尔·斯特恩伯格实验室和麻省理工学院和哈佛大学广泛研究所的戴维·刘的实验室中实现。
来源:英国物理学家网首页询问科学家，最需要哪种基因编辑工具来推进基因疗法，他们可能会描述一个系统，该系统现在已经在哥伦比亚大学瓦格洛斯大学医师和外科医生学院的塞缪尔·斯特恩伯格实验室和麻省理工学院和哈佛大学广泛研究所的戴维·刘的实验室中实现。
基因编辑器（被称为唤起的人）在解决一个问题上解决了从田地开始的基因疗法发展的问题很长的路要走：如何在人类基因组中定义的位置中添加长长的DNA而不产生不需要的修饰。
人类基因组编辑器的最新迭代利用了在细菌中发现的复合酶，可以编程以插入整个基因或多个基因，使得人类基因组中的特定位置具有适合基因治疗的效率。编辑的详细信息在科学上发表的论文中进行了描述。
纸 科学需要高级基因编辑器
CRISPR-CAS，病毒和其他编辑系统已经为患者开发了数十种基因药物，但是所有当前的方法都有缺点。某些方法是精确的，但仅进行小校正。病毒是基因疗法中最常用的方法，可以插入完整的基因，但在激活免疫反应的同时会随机进行。
诸如Evocast之类的工具可以使基因治疗更加可靠和有效，尤其是对于由成千上万种不同突变中任何一种引起的囊性纤维化和血友病等疾病。
囊性纤维化“还有更多的工作要做，但是唤醒是这些系统的开发中的一个里程碑，以永久安装完整，健康的基因，而不论潜在的遗传缺陷如何。”