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斯坦福大学突破：没有有毒化学或辐射的干细胞移植
一项第一期临床试验表明，在斯坦福医学上开发的抗体可以为患者的干细胞移植做准备，同时避免有毒副作用。 1期临床试验表明，在斯坦福医学上产生的抗体治疗可以安全地为干细胞移植的患者做好准备，而无需Busulfan化学疗法[...]
来源:SciTech日报一期临床试验表明，斯坦福大学医学院开发的一种抗体可以帮助患者为干细胞移植做好准备，同时避免毒副作用。
一期临床试验表明，斯坦福大学医学院开发的抗体疗法可以安全地为患者做好干细胞移植的准备，而无需白消安化疗或放疗，这两种药物都有剧毒。
该试验的重点是患有范可尼贫血的儿童，这是一种罕见的遗传性疾病，使得传统的干细胞移植特别危险。尽管该研究在 Fanconi 患者中测试了这一新方案，但研究人员认为它也可能使患有其他需要移植的遗传疾病的人受益。
“我们能够用一种新的、创新的治疗方案来治疗这些非常脆弱的患者，使我们能够减少干细胞移植方案的毒性，”共同资深作者、儿科助理教授 Agnieszka Czechowicz 博士说。 “具体来说，我们可以消除放射线和称为白消安的基因毒性化疗的使用，并取得优异的效果。”
7 月 22 日在线发表在《自然医学》杂志上，该试验使用基于抗体的方法，结合其他药物，为三名患有范可尼贫血的儿童进行移植。目前，每位患者均已接受两年随访，情况良好。
自然医学“如果不及时进行移植，范可尼贫血患者的身体最终将无法制造血液，因此他们会死于出血或感染，”共同第一作者、儿科干细胞移植教授 Rajni Agarwal 医学博士解释道。 “我对这项试验如此兴奋的原因是，这是一种帮助这些非常脆弱的患者的新颖方法。”