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镰状细胞病基因疗法治疗的普及将如何影响联邦预算
基因疗法可替代或修改人类细胞中的致病基因。在本报告中，CBO 讨论了如何评估旨在增加基因疗法治疗镰状细胞病的政策的预算影响。
来源:美国国会预算办公室博客基因疗法取代或修改人类细胞中的致病基因。这些疗法仍然相对较新，用于预防、治愈或治疗特定疾病的症状。在本报告中，CBO 讨论了如何评估旨在增加基因疗法治疗镰状细胞病 (SCD) 的政策的预算影响。CBO 关注 SCD 是因为最近批准了两种新的基因疗法用于治疗 SCD，并且临床试验之外的首批几名患者已经接受了这些疗法的治疗。正在开发的基因疗法针对一系列疾病，包括癌症、心脏病和遗传性疾病。