产前治疗给患有脊柱肌肉萎缩的婴儿

了解脊柱肌肉萎缩产前治疗的有希望的进步,引入了抑制婴儿疾病症状的潜在方法。

来源:《Discover》杂志

在一个充满希望的医学步骤中,患有脊柱肌肉萎缩(SMA)的2岁半孩子没有显示出遗传状况的症状,这要归功于一种靶向基因的药物母亲在怀孕晚期服用。

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一项新的研究详细介绍了这种产前疗法的突破性案例,有望将来治疗神经退行性疾病,从而导致随着时间的流逝浪费肌肉,并且通常在婴儿期或幼儿期被诊断出。

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脊柱肌肉萎缩的产前治疗 脊柱肌肉萎缩的产前治疗 脊柱肌肉萎缩的产前治疗 到目前为止,儿童缺乏症状是由由瑞士巴塞尔市的Roche开发的口服药物Risdiplam的成功结果。 到目前为止,儿童缺乏症状是由由瑞士巴塞尔市的Roche开发的口服药物Risdiplam的成功结果。 risdiplam靶向SMN2基因来诱导生存运动神经元(SMN)蛋白的产生增加。该蛋白质的缺乏是导致最常见的SMA形式的原因。 risdiplam risdiplam 通过靶向SMN2基因来诱导生存运动神经元(SMN)蛋白的产生来起作用;该蛋白质的缺乏是导致最常见的SMA形式的原因。 阅读更多:新的研究有助于我们了解流产和胎盘开发 阅读更多: 新的研究有助于我们了解流产和胎盘开发 ,

脊柱肌肉萎缩的产前治疗

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