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科学家刚刚发现了一个可能治疗罕见的毁灭性线粒体疾病的单个分子
科学家发现了一种化合物，该化合物似乎在与POLG相关疾病背后的常见突变，罕见的疾病会损害线粒体DNA。
来源:LiveScience线粒体 - 细胞的强力室 - 携带在特定疾病中突变的独特DNA，导致细胞饿死能量。现在，科学家已经发现了一个首先的分子，该分子可以扭转这些遗传疾病背后的常见突变的影响。
“他们（突变）可能会导致截然不同的疾病，”意大利帕多瓦大学生物医学科学和帕多瓦神经科学中心的副教授卡洛·维斯科米（Carlo Viscomi）说。
Carlo Viscomi“我认为本文确实取得了突破，” Viscomi说，他没有参与研究，但以前与一些作者合作。 “这可能为这些条件打开惊人的可能性。”
这项工作的一个局限性是，它没有证明该分子在活的动物或人中的工作状况。但是在研究的背面，科学家继续开发了类似的分子，该分子现在正在与人类的试验中进行测试。该试验由椒盐脆饼治疗药进行，该论文的几位作者隶属于创始人，顾问，员工或股东。该试验将在健康个体中测试该药物的安全性，明年，该公司计划与线粒体疾病患者进行试验。
现在在与人类的试验中进行测试 测试安全该团队的背景研究是朝着正在进行的试验开始的“重要一步”，研究合着者克莱斯·古斯塔夫森（Claes Gustafsson）是瑞典哥德堡大学医学生物化学和细胞生物学系教授告诉现场科学。
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