照亮失明新治疗之路

阿德莱德大学的研究人员对一种新型治疗方法进行了首次人体试验,该方法治疗工作年龄成年人失明的主要原因,并取得了可喜的结果。色素性视网膜炎是一种遗传性疾病,负责检测光线的视网膜细胞无法正常工作,导致进行性失明。目前的治疗方案供以后使用[...]《照亮失明新治疗方法》一文首先出现在《Knowridge Science Report》上。

来源:Knowridge科学报告

阿德莱德大学的研究人员对一种新型治疗方法进行了首次人体试验,该方法治疗工作年龄成年人失明的主要原因,并取得了可喜的结果。

色素性视网膜炎是一种遗传性疾病,负责检测光线的视网膜细胞无法正常工作,导致进行性失明。

目前针对该疾病后期阶段的治疗选择有限,并且无法治愈。

现在,一种治疗这种疾病的新方法带来了新的希望。阿德莱德大学的专家与华盛顿大学的研究人员合作,进行了一项小型试点试验,看看基于分子的潜在疗法是否可以被人类安全耐受。

他们发现,当将小分子注射到眼睛中时,它会恢复一些受损的视网膜细胞,使它们再次对光敏感。即使在正常的光敏细胞消失后,这种情况也会发生。

“最初只是为了测试该药物的安全性而进行的一项非常小的试验,现在却开辟了一种治疗退行性眼部疾病的全新方法的可能性,”首席研究员、阿德莱德大学医学院的罗伯特·卡森教授说。

“这是光开关药物在人类中的首次临床试验。与针对特定突变的基因疗法不同,这种方法有可能用于许多不同形式的视网膜变性。

“它还避免了基因改造的需要,从而简化了治疗并可能降低风险。”

参与小型试验的几位参与者报告说,他们执行视觉测试(包括步行任务)的能力得到了短期改善。一名视网膜细胞严重受损的参与者报告说,在接受治疗的两天内,他们对光的感知能力增强了。

“我们发现这种治疗的耐受性良好,没有严重的不良事件,也没有证据表明对眼睛有有害影响,”卡森教授说。