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高胆固醇的实验治疗
一种称为Verve-102的实验治疗方法降低了患有特定胆固醇疾病的人的血液中“不良”胆固醇的量。
来源:LiveScience一种用于高胆固醇的实验基因治疗在临床试验中表现出希望，并且更接近批准。
这种称为VERVE-102的治疗方法正在家族性高胆固醇血症（FH）的人中进行测试，这是一种遗传性疾病，可提高低密度脂蛋白（LDL）胆固醇水平 - 在血液中的“不良”类型。它也在患有早产冠状动脉疾病（CAD）的人中进行测试，其中动脉狭窄，无法为心脏肌肉输送足够的含氧血液。 CAD被认为“早”的年龄各不相同，但通常发生在女性65岁之前，男性55岁。
家族性高胆固醇血症 冠状动脉疾病 发生在女性65岁之前两组“需要在四月的声明中指出，该疗法的制造商Verve Therapeutics（Verve Therapeutics）在血液中的LDL进行了深层耐用。在一项正在进行的临床试验中，该公司对14名FH和/或过早CAD患者进行了治疗，发现单次剂量的治疗平均导致LDL降低了53％。
在4月份的声明中指出这些早期数据来自三组接受不同剂量治疗的人。服用最高剂量的四名参与者看到了最大的好处：最大降低了LDL的69％。
在整个组中，“ Verve-102的耐受性良好，没有与治疗有关的严重不良事件（SAE），也没有观察到临床意义的实验室异常，” Verve的声明指出。
VERVE-102使用了著名的基因编辑系统CRISPR的修改版本。 CRISPR系统最初开发的是在DNA分子的两个链中引入“断裂”，然后该单元的内置维修系统会摇摆以修复断裂。但是，这会带来在DNA中添加不必要的突变的风险。
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