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革命性的单剂量胆固醇治疗可以降低高达69％
如果得到确认，这对人的比利龙可能很有用。
来源:ZME科学患者患有高胆固醇。这就是几代人顽固地紧贴动脉和阴影家庭的那种。他们走进了临床试验，也许离开了未来。
在一项小型研究的早期结果中，单次输注了一种称为Verve-102削减LDL胆固醇水平的实验医学（所谓的“不良胆固醇”）的水平高达69％。而且，这不是每天的药丸或每月注射，而是对一次性的遗传编辑。
“这是现实；这不是科幻小说。我们实际上是在做这件事，”伦敦大学学院的心脏病学家Riyaz Patel博士说。
BBC翻转遗传开关
在全球范围内，几乎一半的成年人口患有高胆固醇。尽管我们有像他汀类药物这样的药物可以降低胆固醇，但您需要每天服用它们。但是Verve-102不是普通药物。这是体内基础编辑的一种形式 - 一种不破坏遗传密码的重写DNA的精确方法。该特定编辑针对PCSK9，该基因有助于调节肝脏从血液中清除LDL胆固醇的有效程度。较少的PCSK9蛋白意味着肝细胞上更多的LDL受体，而胆固醇则堵塞了血液。
高胆固醇 体内 早期试验（称为Heart-2）招募了14例杂合家族性高胆固醇血症（HEFH）患者，这是一种遗传疾病，从小就导致危险的高胆固醇水平。这些不是您的普通饮食不良患者，通常需要终身治疗，并且仍然面临心脏病风险升高。 每个参与者收到了Verve-102的单个静脉输注，该输注将基因编辑器包装在脂质纳米粒子（LNP）内，旨在将其直接输送到肝脏中。任何参与者都没有报道的副作用，也没有肝脏损害的迹象。 研究人员给了参与者三种不同的剂量。 在0.3 mg/kg时，患者的LDL胆固醇降低了21％。 41％ 高胆固醇体内
早期试验（称为Heart-2）招募了14例杂合家族性高胆固醇血症（HEFH）患者，这是一种遗传疾病，从小就导致危险的高胆固醇水平。这些不是您的普通饮食不良患者，通常需要终身治疗，并且仍然面临心脏病风险升高。
每个参与者收到了Verve-102的单个静脉输注，该输注将基因编辑器包装在脂质纳米粒子（LNP）内，旨在将其直接输送到肝脏中。任何参与者都没有报道的副作用，也没有肝脏损害的迹象。