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实验药物在临床前研究中有效治疗阿尔茨海默氏症
nu-9靶向在各种神经退行性疾病中发现的共享基本机制。西北大学的一项新研究报告说，NU-9是一种实验性的小分子药物，目前是美国食品药物管理局（FDA）批准的，用于治疗肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的临床试验，也改善了阿尔茨海默氏病动物模型的神经元健康。两个ALS [...]
来源:SciTech日报NU-9 针对各种神经退行性疾病中发现的共同潜在机制。
西北大学的一项新研究报告称，NU-9 是一种实验性小分子药物，目前已获得美国食品和药物管理局 (FDA) 批准用于治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的临床试验，它还可以改善阿尔茨海默病动物模型中的神经元健康。
西北大学 阿尔茨海默病ALS 和阿尔茨海默氏症都涉及错误折叠蛋白质的积累，从而损害大脑功能。与针对特定疾病症状的治疗不同，NU-9 通过解决导致神经退行性变的基本细胞机制发挥作用。这些发现表明 NU-9 可能对具有共同病理过程的多种神经退行性疾病有效。
“这种药物非常了不起，它在这些多重系统中发挥作用，”NU-9 的发明者、西北大学的理查德·B·西尔弗曼 (Richard B. Silverman) 说。 “我们需要先在人体中进行测试，然后才能知道它对治疗阿尔茨海默病的效果如何。但是，小鼠上运动神经元的功能与人类的功能相似。因此，在我看来，NU-9 确实应该有效。”
该研究于上个月（3 月 3 日）发表在《美国国家科学院院刊》上。该论文证明了该药物在细胞培养和小小鼠研究中的功效。
科学和商业背景
“这些是变质的好蛋白质，”克莱因说。 “它们是很好的蛋白质，但当它们聚集在一起时，它们会在自身的形成中发挥作用。它们粘附在细胞、附近的细胞和突触上。这会导致大脑功能障碍，并最终导致脑细胞死亡。”