基因工程寄生虫将治疗药物偷运到大脑

科学家改良了弓形虫,将一种潜在的雷特综合征治疗剂输送到小鼠大脑中。

来源:The Scientist

血脑屏障是一种至关重要的保护膜,它演变为避免大脑免受血液中可能存在的病原体和有毒物质的影响。它还排除了绝大多数潜在的治疗剂,严重限制脑肿瘤的治疗选择,神经退行性疾病和中枢神经系统的遗传疾病。1

t 潜在的治疗 1

,但是有些病原体已经发展了机制,可以溜走这些防御能力。也许最成功的入侵者是Toxoplasma Gondii,这是一种单细胞寄生虫,在神经元内建立了慢性感染并居住在人群中的30%。2

toxoplasma gondii 2

In a study recently published in Nature Microbiology, an international team of researchers harnessed these parasitic powers to deliver therapeutic macromolecules not only across the blood-brain barrier, but into neurons as well.3 In mice, they showed that genetically engineered Toxoplasma secreted a functional version of methyl CpG binding protein 2 (MeCP2), a protein in which mutations cause the rare神经疾病RETT综合征。

自然微生物学 治疗性大分子 3 弓形虫

“我喜欢这篇论文,”加州大学戴维斯分校的寄生虫学家Jeroen Saeij不参与研究。 “我认为这是概念文件的很好的证明。显然,这是[在]的早期阶段。”尽管Saeij指出使用潜在病原体作为送货工具所固有的安全问题,但他也承认了这种方法的好处。 “穿越血脑屏障并不容易;许多药物或疗法实际上陷入困境。弓形虫自然会进入大脑,这是一个很大的优势。”

Jeroen Saeij

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Shahar Bracha
弓形虫寄生虫具有多种类型的分泌细胞器,包括微生物,rhoptries和致密颗粒。
Lilach Sheiner 与这项工作有关,以及Epeius Pharma Ltd.