问答:关于阻断酶来治疗疾病,科学家下一步需要了解什么?

酶是为生命提供动力的分子机器;它们构建和分解分子、复制 DNA、消化食物,并驱动细胞中几乎所有的化学反应。几十年来,科学家们设计了药物来减缓或阻断酶,通过干扰这些微型机器来阻止感染或癌症的生长。但如果应对某些疾病需要相反的方法怎么办?

来源:英国物理学家网首页

酶是为生命提供动力的分子机器;它们构建和分解分子、复制 DNA、消化食物,并驱动细胞中几乎所有的化学反应。几十年来,科学家们设计了药物来减缓或阻断酶,通过干扰这些微型机器来阻止感染或癌症的生长。但如果应对某些疾病需要相反的方法怎么办?

事实证明,加速酶的产生比阻止酶的产生要困难得多。塔伦·卡普尔 (Tarun Kapoor) 是洛克菲勒塞尔玛和劳伦斯·鲁本化学与细胞生物学实验室的佩尔斯家族教授。最近,他将实验室的重点转向解决如何使酶更快发挥作用的棘手问题。

他的实验室已经开发出一种化合物,可以加速一种在患有罕见神经退行性疾病的人体内发挥作用过慢的酶。同样的方法可以为许多其他酶失去功能的其他疾病开辟新的治疗可能性,包括一些癌症和阿尔茨海默氏症等神经退行性疾病。

卡普尔谈到了为什么加速酶的速度如此困难,以及他的团队如何解决这个问题。

您的实验室花了大约二十年的时间研究细胞分裂。是什么导致您转移焦点?

这项新工作确实建立在我的训练基础上。我完成了博士学位。在化学和结构生物学领域,专注于设计小分子抑制剂——阻断蛋白质功能的化合物。然后在我的博士后阶段,我在一个细胞生物学实验室工作,在那里我们专门开发了细胞分裂的小分子抑制剂。多年来,针对这一过程的药物一直是癌症化疗的支柱。

20 年来,我的实验室在该领域一直非常富有成效,我的许多以前的学员(24 名现在是教授)继续从事细胞分裂方面的研究。但我开始问,我们还可以利用多年来开发的工具和方法做些什么。我想,我们在阻止酶方面已经非常擅长了。但我们能让他们走得更快吗?