从发现到影响:斯坦福大学 SPARK 项目教我们如何将科学转化为医学

将科学发现转化为真正的治疗方法是一个复杂、昂贵且不确定的过程。对于许多有前途的想法来说,旅程在到达患者之前就已经停止了。这种差距通常被称为“死亡之谷”,位于实验室发现和临床应用之间。斯坦福大学的 SPARK 项目旨在帮助研究人员克服这一差距。SPARK 的使命是通过提供专家指导、有针对性的资金和对药物开发的现实洞察来降低早期治疗和诊断项目的风险。自成立以来,完成 SPARK 的项目中有超过 50% 已获得许可和/或进入临床试验,包括最近 FDA 批准的用于 ATTR-CM 的心脏病疗法 Attruby™ (acoramidis)。与传统的基于资助的加速器不同,SPARK 是围绕慷慨和学习的文化而建立的。包括科学家、临床医生、监管专家、投资者和企业家在内的经验丰富的专业人士自愿抽出时间来指导团队。重要的是,SPARK 并不强制达成共识。相反,项目受益于整个药物开发领域的多个专家观点,反映了现实世界决策的现实。作为一名博士生学习转化过程我通过 CSB 240 A/B:药物发现和开发的实用方法获得了对这一过程的第一手了解,这是一门与 SPARK 项目紧密结合的两季度课程。在该课程中,学生们在跨学科团队中工作,建立一个

来源:斯坦福生物技术洞察博客

将科学发现转化为真正的治疗方法是一个复杂、昂贵且不确定的过程。对于许多有前途的想法来说,旅程在到达患者之前就已经停止了。这种差距通常被称为“死亡之谷”,位于实验室发现和临床应用之间。斯坦福大学的 SPARK 项目旨在帮助研究人员弥补这一差距。

SPARK 的使命是通过提供专家指导、有针对性的资金和对药物开发的现实洞察来降低早期治疗和诊断项目的风险。自成立以来,完成 SPARK 的项目中有超过 50% 已获得许可和/或进入临床试验,包括最近 FDA 批准的用于 ATTR-CM 的心脏病疗法 Attruby™ (acoramidis)。

与传统的基于资助的加速器不同,SPARK 是围绕慷慨和学习的文化而建立的。包括科学家、临床医生、监管专家、投资者和企业家在内的经验丰富的专业人士自愿抽出时间来指导团队。重要的是,SPARK 并不强制达成共识。相反,项目受益于整个药物开发领域的多个专家观点,反映了现实世界决策的现实。

作为博士生学习翻译过程

通过 CSB 240 A/B:药物发现和开发的实用方法,我获得了对这一过程的第一手了解,这是一门与 SPARK 项目紧密结合的为期两个季度的课程。

在本课程中,学生在跨学科团队中工作,将治疗概念验证转化为临床可行且可商业化的治疗方法。每年,讲师都会选择一个疾病领域,通常是一个具有重大未满足医疗需求和转化失败历史的疾病领域:这正是经常难以吸引早期资金的高风险领域类型。

每周重点关注药物开发管道的不同阶段:

早期发现和目标选择

临床前开发和毒理学

监管策略

临床试验设计