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一种药物可以使帕金森病中垂死的脑细胞起死回生
斯坦福大学医学院研究人员领导的一项新研究为患有由特定基因突变引起的帕金森病的患者提供了有希望的消息。这种突变会导致一种名为 LRRK2 的酶变得过度活跃，从而干扰脑细胞通讯并导致产生多巴胺的神经元死亡。这些神经元对于运动至关重要，[…]《一种药物使帕金森病中垂死的脑细胞起死回生》的文章首先出现在 Knowridge Science Report 上。
来源:Knowridge科学报告斯坦福大学医学院研究人员领导的一项新研究为患有由特定基因突变引起的帕金森病的患者提供了有希望的消息。
这种突变会导致一种名为 LRRK2 的酶变得过度活跃，从而干扰脑细胞通讯并导致产生多巴胺的神经元死亡。这些神经元对于运动、动机和决策至关重要。
研究小组通过小鼠模型发现，使用一种名为 MLi-2 的化合物降低 LRRK2 的活性可以保护脑细胞并恢复受损的通讯网络。研究结果发表在《科学信号》杂志上，表明早期治疗可能会减缓甚至改善帕金森病的症状。
多巴胺神经元与大脑中称为纹状体的区域相连。通常，它们发送信号来支持神经胶质细胞和其他神经元。当 LRRK2 过于活跃时，它会破坏这些细胞的关键部分——初级纤毛。这些微小的天线状结构帮助细胞接收和发送化学信息。
没有它们，细胞就无法对重要信号做出反应，包括一种称为声波刺猬的信号。该信号促使纹状体产生神经保护蛋白，有助于保持神经元的存活。当纤毛丢失时，该信号就会失效，脑细胞死亡就会加速。
该研究的资深作者 Suzanne Pfeffer 博士表示，这种纤毛损失可能是脑细胞开始死亡的原因之一。 “细胞需要纤毛才能生存并接收维持生命的信息，”她解释道。
为了验证他们的理论，研究小组给带有 LRRK2 突变的小鼠注射了抑制剂药物 MLi-2。他们首先尝试了短暂的两周治疗，但没有看到任何变化。其他研究表明，即使是不分裂的细胞也可以随着时间的推移而生长和收缩纤毛，受此启发，研究小组将治疗时间延长至三个月。
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