详细内容或原文请订阅后点击阅览
脂质纳米粒子：从试错到基于机制的设计
对脂质纳米颗粒的各个成分进行检查，以了解它们如何与细胞相互作用。脂质纳米颗粒后：从试错到基于机制的设计首先出现在《先进科学新闻》上。
来源:Advanced Science News信使 RNA (mRNA) 疫苗以及基因和细胞疗法等分子疗法正在改变现代医学。这些治疗通过特殊的传递系统将遗传指令传递到患者的细胞中来发挥作用。
为了将 mRNA、DNA 或其他类型的核酸等遗传物质引入体内，科学家通常使用两种传递系统之一：病毒载体或称为脂质纳米颗粒 (LNP) 的微小脂肪“气泡”。前者是经过修饰的病毒，具有天然进入细胞的能力；然而，它们通常只能施用一次，并且可能会引发不需要的免疫反应。相比之下，LNP 是在实验室中生成的，被认为更安全。
虽然 LNP 可能提供一种更安全的方式将分子货物输送到细胞，但美国食品和药物管理局仅批准了五种基于 LNP 的产品，而与临床上已有的数十种基于病毒载体的分子疗法相比。
病毒载体的主导地位不仅反映了它们的生物学优势，而且还反映了它们比 LNP 更早进入治疗开发（分别约为 30 年和不到 10 年）。自从由 LNP 携带分子有效负载的 COVID-19 mRNA 疫苗获得成功以来，该技术已获得广泛接受，加快了研究步伐，但关于其每种成分在体内的行为方式以及如何优化它们以实现精确靶向和有效进入细胞，使这些疗法更有效、更容易让患者耐受，仍有许多问题有待了解。
了解脂质纳米粒子的构建模块
来自美国马萨诸塞州沃尔瑟姆赛诺菲 mRNA 卓越中心的一组科学家现已检查了实验室制造的 LNP 中的各个成分，以更好地了解它们如何与细胞相互作用。
合理设计高效、安全的基因治疗
特色图片：Partha Sarathi Sahana 博士的“针”，来自 Flickr，CC BY 2.0