纳米粒子为肺部注入新生命

2019年，食品药品监督管理局批准了具有最常见的致病突变的囊性纤维化（CF）患者的Trikafta。 Trikafta靶向有缺陷的蛋白质 - 囊性纤维化跨膜电导调节剂（CFTR）的错误折叠形式 - 由于该突变而产生的。1

i trikafta 有缺陷的蛋白质 ¹

然而，CFTR基因中具有其他突变的人，包括根本没有蛋白质的变异的人，无法从药物中受益。 德克萨斯大学西南医学中心的化学家丹尼尔·西格瓦特（Daniel Siegwart）说：“因此，对基因疗法的兴趣受到了兴趣。”

cftr “ Daniel Siegwart

当前的基因治疗方法涉及将突变校正基因编辑工具直接传递到肺部细胞。但是，这种工具通常是通过吸入和难以穿过细胞的厚实粘性粘液来给药的。2

吸入 ²

现在，在科学上发表的一篇论文中，西格瓦特和他的团队表明，脂质纳米颗粒（LNP）在包括干细胞在内的所有肺部细胞（包括干细胞）中静脉内成功地传递了基因编辑工具。基于LNP的系统提供了新的治疗途径，用于将基因编辑工具传递给特定组织。

科学 脂质纳米颗粒（LNP） ³ 选择性器官靶向 ⁴

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研究人员对静脉注射的肺靶向LNP对健康的小鼠进行了静脉注射，该小鼠在任何经过​​基因编辑的细胞中表达红色荧光蛋白。当Siegwart的团队从处理的小鼠中分离出肺组织并在显微镜下观察到它时，他们看到细胞均匀发光红色，表明基因编辑广泛。 22个月后，他们观察到细胞仍然显得红色，突出了输送系统的耐用性。

流式细胞术 血浆蛋白 ⁵ 模仿人类气道生物学 ⁶ Gaurav Sahay