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首位镰状细胞基因治疗患者，12 岁，出院
44 天后，12 岁的肯德里克·克罗默 (Kendric Cromer) 出院了。虽然他的家人很幸运他是第一个接受治疗的人，但他们的艰难经历暗示了其他人将面临的挑战。
来源:科学 | 纽约时报12岁的肯德里克·克罗默（Kendric Cromer）周三将儿童国家医院坐在轮椅上，穿着T恤和帽子，上面印有动漫系列“火影忍者”和黑色脸罩的设计。工作人员在走廊上排成一列，欢呼和挥舞着噪音。由于被批准，他刚刚成为第一个接受镰状细胞基因疗法的患者，这种疗法有望使他摆脱疾病的破坏。
在医院工作44天后，他有点昏昏欲睡。
“我以为我一生都会有镰状细胞，”他说。这种疾病使他失去了童年，进行日常活动，例如打篮球或骑自行车，因为它们可能会带来灼痛，通常会导致住院。
但是，尽管庆祝气氛，但肯德里克（Kendric）和他的父母仍在对他们住院期间所忍受的一切感到震惊。
什么都没有，绝对什么都没有 - 并非与医生的所有讨论，不是所有的阅读和强调文本，而不是包括器官损害甚至是可能的死亡的13页同意书 - 为他的经历做好了准备。
美国约有100,000人患有镰状细胞病。对于最严重的疾病，20,000左右，基因疗法可能是他们过正常生活的唯一希望。该疾病是由血红蛋白基因突变引起的，导致新月形的红细胞倾向于卡在血管中，从而导致疼痛的发作。堵塞会损害器官，引起中风并缩短生命。
直到最近，大多数人都没有出路。
然后，去年12月，食品药品监督管理局批准了马萨诸塞州萨默维尔的Bluebird Bio进行的310万美元的镰状细胞基因疗法，并通过波士顿的Vertex Pharmaceuticals进行了220万美元的治疗。如果他们的保险将支付治疗费用，那可能会给肯德里克（Kendric）这样的患者，这是通往疾病破坏的生活的道路。
去年12月 于5月1日开始