使用真实世界数据衡量目标人群的治疗效果
随机对照试验是评估治疗效果的黄金标准，但现实世界中的有效性可能会有所不同。其中一个原因是临床试验的纳入标准通常比目标治疗人群的纳入标准更严格。政策制定者、付款人和临床医生可能想知道范围更窄的临床试验的结果如何……
来源:医疗经济学家随机对照试验是评估治疗功效的黄金标准，但是现实世界中的有效性可能会有所不同。 原因之一是，临床试验通常具有比目标治疗人群的更严格的纳入标准。 决策者，付款人和临床医生可能会想知道较狭窄的临床试验人群的结果如何转化为现实世界中的“目标”人群。
这是Lugo-Palacios等人的论文问题。 （2024）旨在回答。他们的研究的目的是确定在现实世界中最有效的2型糖尿病的二线治疗方法。 为此，作者估计使用二肽基肽酶-4抑制剂（DPP4I）和磺酰氟脲（SU）的平均治疗效果（ATE）和有条件的平均治疗效果（CATE）作为“添加”到二甲双胍治疗英国2型糖尿病患者的二甲双胍治疗中的“添加”疗法。感兴趣的主要终点是血糖控制。 一个挑战是，已发表的RCT报告没有共识的建议。有些人发现SUS和其他DPP4I的进步较高。 如上所述，一个问题是评估这些治疗方法的RCT是，它们通常排除具有非常差的血糖控制的患者，因此不同类型的现实世界患者在多大程度上从每种治疗中受益的程度尚不清楚。
Lugo-Palacios等。 （2024）计量经济学方法是使用局部仪器变量（LIV）。 使用的仪器是
…临床调试小组（CCG）开处方（TTP）DPP4I作为二线治疗的趋势。在研究时间范围内，全科医生（GPS）在CCG中工作，为各自地理区域提供了健康资助决定。例如，某些CCG倾向于推荐 - 与他们的gps一起使用DPP4I或SU
使用此工具，作者进行了LIV估计，如下所示：
使用这种方法，作者找到了以下内容：