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小型基因组编辑核酸酶产生巨大影响
在过去十年中，科学家几乎完全依赖 CRISPR-Cas 系统进行基因组编辑。现在，一种更小但同样有效的核酸酶可以与之竞争。
来源:The Scientist当厨师开发新食谱时，他们有条不紊地添加和删除单个成分，以查看每个食谱如何改变最后的菜肴。当科学家试图了解基因在体内的作用时，他们使用基因组编辑采用了类似的策略。目前，其工具箱中最受欢迎的工具是CRISPR，其应用从癌症治疗剂到诸如镰状细胞贫血和β-thal症等遗传疾病的治疗。1然而，该基因组编辑的主食仍然有其局限性。
W crispr 1“很难将编码这些蛋白质的基因包装到用于输送到细胞的病毒中，”维尔纽斯大学基因组生物学家Tautvydas Karvelis说。即使将CRISPR核酸酶直接输送到细胞中，它们的较大蛋白质大小当前的局限性。 例如，常用的CAS9约为1,400个氨基酸残基。
tautvydas karvelis在苏黎世大学的基因组生物学家杰拉尔德·施旺克（Gerald Schwank）中发表的最新研究中，他的团队描述了一种很小但有效的核酸酶，与当前的CAS蛋白相比有效，但不到其一半的大小。2
自然方法 Gerald Schwank 2“这就像一种可以用于基因组编辑的新工具，而不仅仅是原则，”不参与研究的卡维利斯说。
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在2021年，Karvelis发现了一种紧凑的RNA引导的蛋白，能够切割DNA：TNPB.3与其他CRISPR核酸酶相比，TNPB较小，而大约400个氨基酸残基。但是，TNPB的编辑效率较低，目标范围有限。
TNPB 3因此，Schwank着手提高TNPB的性能。他和他的团队优化了TNPB的哺乳动物基因编辑和蛋白质的设计变体，以改善目标范围。他们还建立了一个机器学习模型，以预测指南RNA在一组目标序列中的性能，从而为未来的用户提供了多次试验的头痛。
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