这是我最近与 Denise Clayton、Glorian Yen、Lincy Geevarghese、Yulin Shi Anem Waheed 合著的论文的标题。摘要如下。简介阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 是一种罕见的血液病，与血栓症和慢性肾病等并发症有关，这些并发症会增加发病率。关于临床试验之外接受治疗的患者并发症的数据有限，尤其是接受 ravulizumab 治疗的患者。方法本研究利用 MarketScan 索赔数据来检查接受 PNH 治疗的患者的并发症发生率。纳入标准为：2015 年 10 月至 2020 年 12 月期间诊断代码为 PNH [国际疾病和相关健康问题统计分类 (ICD-10) 诊断代码：D59.5]、诊断当天年龄≥ 18 岁、连续入组随访期≥ 6 个月且在首次诊断 PNH 时或之后接受过≥ 1 次 PNH 指征治疗的患者。结果在 2015 年 10 月至 2020 年 12 月期间接受依库珠单抗或雷夫珠单抗治疗的 211 名确诊为 PNH 的患者中，最常见的并发症是缺铁（20.4% 的患者）、动脉栓塞和血栓形成（16.1%）和慢性肾脏病（11.8%）。总体而言，44.1% 的患者出现≥ 1 种并发症。结论接受治疗的 PNH 患者中仍有大量出现并发症，这表明医疗需求严重未得到满足。需要进一步分析更大的样本量并包括较新的疗法，例如 pegcetacoplan 和 iptacopan，才能充分了解这一未满足需求的范围和严重程度。您可以在此处阅读全文。