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一种新的医疗方法可以在出生前修复有缺陷的基因吗？
一种新工具成功地传递了遗传物质来编辑胎儿脑细胞，有可能治疗神经发育障碍。文章《一种新的医疗方法可以在出生前修复有缺陷的基因吗？》首次出现在《科学探究者》上。
来源:Scientific Inquirer一项新研究表明，一种生物医学工具可以成功地传递遗传物质来编辑正在发育的胎儿脑细胞中的缺陷基因。这项在小鼠身上测试的技术可能具有在出生前阻止遗传性神经发育疾病（如 Angelman 综合征和 Rett 综合征）进展的潜力。
“这种工具对治疗神经发育疾病的意义深远。我们可以在大脑发育的关键时期从基础层面纠正基因异常，”这项研究的资深作者、加州大学戴维斯分校外科和生物医学工程教授王爱军说道。
王爱军这项研究是加州大学伯克利分校的王实验室和 Murthy 实验室合作完成的，今天发表在 ACS Nano 上。该团队希望将这项技术开发成可以在产前检查期间诊断出的遗传疾病治疗方法。可以在子宫内进行治疗，以避免细胞发育和成熟时造成更多损害。
这项研究， Wang 实验室 Murthy视频
一种具有革命性交付方法的复杂运输系统
一种具有革命性交付方法的复杂运输系统蛋白质在我们身体的功能中起着至关重要的作用。在某些遗传条件下，基因表达（产生）的蛋白质多于或少于身体所需的蛋白质。在这种情况下，身体可能会失调。
科学家们找到了一种将信使 RNA (mRNA) 递送到细胞中的方法，这些细胞将被转化为功能性蛋白质。这种递送方法使用独特的脂质纳米颗粒 (LNP) 配方来携带 mRNA。目的是将 mRNA 遗传物质引入（转染）细胞。然后 mRNA 会翻译指令来构建蛋白质。
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《自然》纳米技术论文 Niren Murthy Angelman 综合征发现
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