Vision 10,000 Times Better: Gene Therapy Delivers Life-Changing Results
患有影响视力的罕见遗传疾病的患者在长达一年的研究中视力得到了快速而持续的改善。患有罕见遗传疾病的人在儿童早期会严重丧失视力，在接受针对导致该疾病的基因突变的基因治疗后，视力得到了 100 倍的改善。在某些情况下，患者 [...]
The economics of rare disease therapies
我在克隆时代开始时就进入了科学研究的阶段。随着与人类遗传疾病（镰状细胞病、囊性纤维化、肌营养不良症、亨廷顿氏病）相关的各种基因被克隆，报道这些成功的论文总是以这样一种声明结束：现在治疗的大门已经打开。这些预言被证明是过于乐观的。现在，随着 […]The post 罕见疾病疗法的经济学首先出现在 Angry Bear 上。
HUMAN HEALTH AND DISEASE (NOTES)
ATS 辅导课程复习笔记 人类健康与疾病健康：身体、精神和社会完全健康的状态称为健康。健康不仅仅意味着无病状态或身体健康。健康受以下因素影响：a. 遗传疾病 –
Cystic Fibrosis, Life Expectancy, and the Greatest Health Care System in the World
囊性纤维化是一种影响肺，胰腺，肠和其他器官的遗传疾病。遗传突变会导致分泌腺无法正常工作。肺会被浓稠的粘液堵塞；胰腺可以插入；肠道可能无法吸收足够的营养。它无法治愈。在最后[…]囊性纤维化，预期寿命和世界上最大的医疗体系中，首次出现在偶然的经济学家身上。
Why Cystic Fibrosis Patients in Canada Outlive Those in the U.S.
以下最初出现在Upshot上（版权所有2017，《纽约时报》公司）。囊性纤维化是一种影响肺，胰腺，肠和其他器官的遗传疾病。遗传突变会导致分泌腺无法正常工作。肺会被浓稠的粘液堵塞；胰腺可以插入；肠道可以[…]为什么加拿大的囊性纤维化患者超过美国的囊性纤维化患者首先出现在偶然的经济学家身上。
Allowable Levels of Copper in Drinking Water Should Not Be Increased Until Studies Are Done
联邦政府不应提高饮用水中允许的最大铜含量，因为更高的铜含量可能会导致患有某些遗传疾病的婴儿和儿童肝中毒。
