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基因编辑显示以纠正小鼠的稀有脑突变

Gene editing shown to correct rare brain mutations in mice

科学家已经使用单个注射来纠正由超稀有疾病引起的基因突变,改善了小鼠的症状和存活率。基因编辑研究发表在细胞中,针对两个最常见的突变,这些突变导致儿童期交替偏瘫(AHC)。 AHC是一种罕见的神经系统疾病,影响100万人中有1人。症状,[…]