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有史以来的罕见眼病治疗方法在具有里程碑意义的试验后赢得FDA批准

First-Ever Treatment for Rare Eye Disease Wins FDA Approval After Landmark Trials

Scripps Research及其合作者的第3阶段临床试验结果支持FDA批准Excelto,这是第一个基于细胞的神经退行性视网膜疾病的治疗,称为MACTEL。对于具有黄斑毛细血管扩张2型(Mactel)的个体,这是一种罕见的视网膜疾病,稳步侵蚀了中央视力,以前没有批准的疗法。现在,一项研究领导[...]