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有史以来的罕见眼病治疗方法在具有里程碑意义的试验后赢得FDA批准
Scripps Research及其合作者的第3阶段临床试验结果支持FDA批准Excelto，这是第一个基于细胞的神经退行性视网膜疾病的治疗，称为MACTEL。对于具有黄斑毛细血管扩张2型（Mactel）的个体，这是一种罕见的视网膜疾病，稳步侵蚀了中央视力，以前没有批准的疗法。现在，一项研究领导[...]
来源:SciTech日报Scripps Research 及其合作者的 3 期临床试验结果支持 FDA 批准 ENCELTO，这是第一种基于细胞的治疗神经退行性视网膜疾病（称为 MacTel）的疗法。
对于患有 2 型黄斑毛细血管扩张症 (MacTel) 的患者来说，这是一种罕见的视网膜疾病，会逐渐侵蚀中央视力，此前尚无批准的治疗方法。现在，由斯克里普斯研究所和美国国立卫生研究院 (NIH) 的研究人员领导并由 Neurotech Pharmaceuticals 赞助的一项研究提供了强有力的证据，表明神经保护性手术植入物可以减缓视力丧失的进展。
美国国立卫生研究院“这是重新定义我们对视力丧失的看法的一步，”该研究的通讯作者之一、斯克里普斯研究中心的马丁·弗里德兰德教授说。 “我们不是等待细胞死亡，而是学习如何保护和保存它们。”
该研究于 2025 年 7 月 22 日发表在 NEJM Evidence 上，介绍了 ENCELTO (revakinagene taroretcel-lwey) 两项 3 期临床试验的结果，这是一种植入装置，可稳定释放治疗蛋白以帮助维持视力。该试验在全球 47 个地点进行了 24 个月，共有 228 名 MacTel 参与者入组。
新英格兰医学杂志 证据通过临床医生和科学家的全球合作协调，在 NIH 国家眼科研究所、洛伊医学研究所和 Neurotech Pharmaceuticals 的贡献下，这些试验提供了支持美国食品和药物管理局 2025 年 3 月批准 ENCELTO 的关键数据。这一决定标志着 MacTel 的第一个获批疗法，也是第一个针对任何神经退行性视网膜或中枢神经系统疾病的基于细胞的神经保护疗法。