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FDA 批准杜氏肌营养不良症儿科治疗
日本新药株式会社已获得 NS-050/NCNP-03 的罕见儿科疾病认定，该药物正在开发用于治疗杜氏肌营养不良症 (Duchenne)。 FDA 的罕见儿科疾病指定用于治疗美国患有严重或危及生命的儿童疾病，此类疾病的患者不到 200,000 人。阅读更多
来源:Science 2.0Nippon Shinyaku Co.，Ltd。已开发用于NS-050/NCNP-03的罕见小儿疾病指定，用于治疗Duchenne肌肉营养不良（Duchenne）。 FDA的罕见小儿疾病指定是用于美国患者少于20万名患者的儿童严重或威胁生命的疾病的治疗。
duchenne是一种主要发生在男性中的肌肉浪费疾病，是由肌营养不良蛋白蛋白缺乏引起的。有多种类型的遗传突变可能引起杜刺剂，而NS-050/NCNP-03是一种反义寡核苷酸，正在开发用于治疗可通过Exon 50跳过疗法的确认基因突变的患者。 NS-050/NCNP-03跳过了肌营养不良蛋白基因的遗传信息的一部分，并产生功能性肌营养不良蛋白蛋白的链长略短，这有望具有抑制肌肉功能降低的作用。
目前尚不可用，该公司正在准备日本和美国Duchenne患者NS-050/NCNP-03的临床试验。