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FDA 批准杜氏肌营养不良症儿科治疗

FDA Gives Approval For Duchenne Muscular Dystrophy Pediatric Treatment

日本新药株式会社已获得 NS-050/NCNP-03 的罕见儿科疾病认定,该药物正在开发用于治疗杜氏肌营养不良症 (Duchenne)。 FDA 的罕见儿科疾病指定用于治疗美国患有严重或危及生命的儿童疾病,此类疾病的患者不到 200,000 人。阅读更多