Gene therapy for children with rare genetic eye condition is safe and well-tolerated
根据四个儿童的一项小型试验，一种用于治疗罕见的遗传性眼部疾病（视网膜营养不良），导致儿童的视力障碍严重且耐受性良好。患有遗传眼病的四个儿童分别患有一种用基因疗法治疗的眼睛，该病毒使用改性病毒将DNA携带到眼睛细胞中以纠正故障基因。在治疗之前，儿童的视觉功能仅限于光的感知，并且从出生开始都在法律上是盲目的。在治疗3到4年之间，他们所治疗的眼睛的视力大大改善。这是对这种疾病的基因治疗的第一个人类测试，尽管结果是初步的，但它们表明该治疗可能会改善视力和缓慢的视网膜恶化，尽管需要进一步的更大的研究来确认治疗的有效性。
