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2025年6月18日 17:14

基因编辑纳米颗粒系统同时靶向多个器官

Gene-editing nanoparticle system targets multiple organs simultaneously

通过UT西南医学中心研究人员开发的基因编辑递送系统，同时针对的是一种罕见遗传疾病的临床前模型的肝脏和肺，该模型被称为Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD），在一次治疗后几个月来显着改善症状，这是一项新研究后的几个月。这些发现在自然生物技术中发表，可能会导致针对影响多个器官的各种遗传疾病的新疗法。