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基因编辑纳米颗粒系统同时靶向多个器官
通过UT西南医学中心研究人员开发的基因编辑递送系统，同时针对的是一种罕见遗传疾病的临床前模型的肝脏和肺，该模型被称为Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD），在一次治疗后几个月来显着改善症状，这是一项新研究后的几个月。这些发现在自然生物技术中发表，可能会导致针对影响多个器官的各种遗传疾病的新疗法。
来源:英国物理学家网首页通过UT西南医学中心研究人员开发的基因编辑递送系统，同时针对的是一种罕见遗传疾病的临床前模型的肝脏和肺，该模型被称为Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD），在一次治疗后几个月来显着改善症状，这是一项新研究后的几个月。这些发现在自然生物技术中发表，可能会导致针对影响多个器官的各种遗传疾病的新疗法。
“多器官疾病可能需要在一个以上的位置进行治疗。多轨靶向的治疗学的发展为实现这种和其他疾病的机会打开了大门。
基因编辑是一组旨在纠正基因组中引起疾病突变的技术 - 具有彻底改变医学的潜力。将这些技术靶向特定的器官，组织或细胞种群对于有效，安全地治疗患者是必要的。
细胞种群在2020年，Siegwart实验室报告了一种称为选择性器官靶向或排序的新方法，该方法使用脂质纳米颗粒（LNP）中的特定组件（LNP）封装基因编辑分子来靶向某些器官。尽管研究人员已经证明，类型可以在特定的器官（例如肝脏，肺和脾脏）中有选择地编辑基因，但该团队尚未证明该系统可以同时瞄准多个器官。
新方法 脂质纳米颗粒 肺 突变的基因 鼠标模型 肝细胞 更多信息： doi：10.1038/s41587-025-02675-z期刊信息：自然生物技术
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